Entrevistas27 de febrero, 2021
Alicia Folgueira: "Nuestro fármaco frena la progresión de la atrofia muscular espinal infantil"
La directora general de Novartis Gene Therapies explica cómo funciona la terapia génica en las enfermedades raras.
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Cada 28 de febrero se conmemora el Día Mundial contra las Enfermedades Raras, que afectan en todo el mundo a más de 300 millones de personas. En nuestro país la cifra de afectados asciende hasta los tres millones de personas. El 72% del total de estas enfermedades son genéticas.
Entre estas patologías se encuentra la Atrofia Muscular Espinal (AME), una patología neurodegenerativa grave que cuando se da en niños se convierte en una de las principales causas de mortalidad infantil (la mayoría no alcanza los dos años). La directora general de Novartis Gene Therapies, Alicia Folgueria, explica en qué consiste la terapia génica, esperanza contra enfermedades como ésta en los últimos años.
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