En el transcurso de un desayuno informativo, expertos de diferentes ramas médicas han dado a conocer los esfuerzos investigadores desarrollados por el Hospital Niño Jesús durante los últimos años en materia de terapias celulares, génicas y tisulares, las conocidas como terapias avanzadas.

Un grupo de médicos e investigadores, encabezados por el doctor Manuel Ramírez Orellana, del Servicio de Oncohematología, ha ofrecido una charla con la prensa sobre los avances que  se han venido llevando a cabo en la Sala Blanca, el centro especializado de investigación genética del hospital, en la búsqueda de nuevas estrategias terapéuticas para pacientes que presentan casos desesperados.

Los médicos del Niño Jesús han logrado éxitos esperanzadores mediante el uso de células madre y otras terapias génicas innovadoras.

Terapias avanzadas

Allí donde las terapias habituales se han demostrado ineficaces, los médicos del Niño Jesús han logrado éxitos esperanzadores mediante el uso de células madre y otras terapias génicas innovadoras. Las terapias avanzadas, un área sanitaria en plena expansión, han obtenido en este hospital madrileño significativos resultados en la mejora de la calidad de vida y en la reversión de los síntomas, especialmente el dolor, en pacientes de pediatría que presentaban casos muy avanzados o insensibles a los tratamientos habituales.

"Las terapias avanzadas, un área sanitaria en plena expansión, han obtenido en este hospital madrileño significativos resultados en la mejora de la calidad de vida".

La Sala Blanca de la Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Niño Jesús, inaugurada en el año 2009, se ha convertido en un referente mundial en la investigación y producción de medicamentos biotecnológicos para ramas como la Oncología, la Traumatología, la Ortopedia y la Cardiología Pediátrica. El Niño Jesús elabora sus propios productos terapéuticos y, además, los suministra a otros hospitales, constituyéndose como un Centro de Referencia en la materia a nivel nacional.

"El de las terapias avanzadas es un campo en desarrollo, no sabemos exactamente a dónde va a llegar".

El doctor Manuel Ramírez Orellana habla de terapias avanzadas durante un desayuno informativo en el Hospital Niño Jesús. "El de las terapias avanzadas es un campo en desarrollo, no sabemos exactamente a dónde va a llegar. Pero indudablemente aportará grandes beneficios y, para nosotros, los médicos, la satisfacción de haber estado ahí", ha declarado Ramírez Orellana. La colaboración con otros hospitales y servicios, así como asociaciones y empresas nacionales e internacionales, es uno de los puntos que han querido destacar durante el coloquio.

El Niño Jesús elabora sus propios productos terapéuticos y, además, los suministra a otros hospitales, constituyéndose como un Centro de Referencia en la materia a nivel nacional.

La doctora María Álvarez, del Servicio de Cardiología Pediátrica del Ramón y Cajal ha explicado los avances terapéuticos conseguidos por su servicio a partir de los medicamentos desarrollados en la Sala Blanca, que han permitido tratar a niños con graves malformaciones pulmonares prematuras mediante terapia con células extraídas del cordón umbilical.

El doctor Sergio Martínez Álvarez, del área de Cirugía Ortopédica y Traumatología, por su parte, ha hablado de las innovaciones en el tratamiento de la osteonecrosis femoral en pacientes refractarios (aquellos que no responden al tratamiento convencional). A través de la infiltración intraarticular de células mesenquimales de origen animal, el equipo de Martínez ha logrado evitar la degeneración de la cabeza articular del fémur, otorgándole un soporte biológico y estructural que frena el destrozo articular y mejora sustancialmente la calidad de vida del paciente. Este tratamiento, probado primero en animales y aún en fase preclínica, si bien no ha conseguido revertir ni curar la enfermedad, sí abre un camino esperanzador a nuevas vías que eviten el empleo de soluciones protésicas en niños y adolescentes. El siguiente paso es avanzar en la demostración de la seguridad de esta terapia y explorar su eficacia en patologías sistémicas.

El siguiente paso es avanzar en la demostración de la seguridad de esta terapia y explorar su eficacia en patologías sistémicas.

La Neurología ha sido otro de los campos analizados en este desayuno informativo. Verónica Cantarín, doctora de la sección de Neuropediatría, ha puesto el foco sobre la epilepsia, enfermedad de gran prevalencia en España que, en algunos casos, llega al 40% de resistencia a terapias farmacológicas. Cantarín acumula dos años de experiencia en el uso de terapia celular en pacientes epilépticos, especialmente en casos de enfermedad de Rasmussen, un transtorno autoinmune inflamatorio que produce una fuerte degeneración motora y cognitiva. Mediante la inserción intravenosa de células madre, el equipo de Cantarín ha logrado reducir más de un 80% las crisis epilépticas de estos niños. Estos resultados, aunque no se han demostrado permanentes, resultan esperanzadores de cara al tratamiento futuro de las patologías autoinflamatorias.

El doctor Julián Sevilla, oncohematólogo del Niño Jesús, ha ofrecido un resumen completo de lo que supone el proceso de investigación académica del tratamiento de una enfermedad rara (ER) al explicar su implicación en los 17 años de investigación en anemia de Fanconi. El trasplante de médula ósea, la primera terapia celular conocida, supuso el punto de partida al innovador tratamiento mediante extracción, transformación y reinserción de células del propio paciente (terapia génica).

El trasplante de médula ósea, la primera terapia celular conocida, supuso el punto de partida al innovador tratamiento mediante extracción, transformación y reinserción de células del propio paciente.

Células madre

Ell Hospital Niño Jesús ha sido la primera entidad académica en el mundo en demostrar clínicamente la posibilidad de extracción de células madre del paciente, así como la de reinfundirlas tras haber sido modificadas. La financiación conseguida en la convocatoria del CIS de 2011 sobre investigación en Biotecnología ha permitido al Niño Jesús superar los grandes obstáculos en la investigación de una ER y ahora quieren proyectar esa experiencia, así como la estructura de trabajo en red (a nivel tanto nacional como europeo) establecida a dar utilidad a la fabricación de estos fármacos y a ampliar la investigación a otras enfermedades poco frecuentes.

En esta misma línea se sitúa Ramírez Orellana, quien lleva 10 años involucrado en la investigación de terapias oncológicas alternativas mediante el empleo de virus oncolíticos. La limitación de este tipo de virus en humanos, dada su incapacidad para llegar al tumor por vía sistémica, impulsó al equipo de Orellana a desarrollar un ensayo pionero sobre el uso de células mesenquimales como vehículos capaces de "conducir" al virus hacia las células tumorales. Posteriormente descubrieron que estas células no solo funcionan como "taxistas", sino que, además, presentan beneficios en la actividad autoinmune, fundamental en pacientes oncológicos. Esto abre la puerta a nuevos ensayos sobre más aplicaciones potenciales del fármaco y al desarrollo de una segunda fase de investigación sobre seguridad y eficacia.

Esto abre la puerta a nuevos ensayos sobre más aplicaciones potenciales del fármaco y al desarrollo de una segunda fase de investigación sobre seguridad y eficacia.

La línea común a todos estos notables avances es la consecución de grandes mejoras sintomáticas frente a la ausencia de una curación completa y efectiva. El futuro pasa por aplicar estas terapias no solo a casos "desesperados", sino investigar su uso de forma preventiva o en estadios tempranos para comprobar su eficacia terapéutica. Estos ensayos se están llevando a cabo ya en animales para comprobar su seguridad y, desde el Hospital Niño Jesús, esperan poder dar pronto el salto a los ensayos clínicos.

Mientras tanto, los investigadores y médicos del Niño Jesús continúan siendo un referente pionero en la investigación de las terapias avanzadas que busca trasladar estos tratamientos a la Cartera de Servicios, convirtiéndolos en estrategias de uso nominal, frente al uso compasivo, con la aprobación de la Agencia del Medicamento. Asimismo, hacen un alegato en defensa de la industria biotecnológica y farmacéutica: "Los médicos detectamos las necesidades, es más fácil que tengamos ideas que impulsen estos avances. Pero la producción de estos medicamentos supone un proceso y unas pautas muy complejas que hacen necesario el apoyo de la Industria. La investigación académica no puede lograrlo por su cuenta", ha subrayado Orellana.

"Los médicos detectamos las necesidades, es más fácil que tengamos ideas que impulsen estos avances".

"Instituciones como el Ciber y el Ciberer han resultado fundamentales por su implicación. La industria farmacéutica tuvo unos inicios tormentosos con los medicamentos huérfanos, pero cada vez se está viendo más atraída por las iniciativas que se van consolidando. Es una colaboración necesaria", ha rematado el doctor Juan Sevilla.