Oryzon Genomics S.A. ha presentado los nuevos datos de eficacia positivos de su ensayo de Fase II ALICE en curso, que investiga iadademstat en combinación con azacitidina en pacientes de edad avanzada con leucemia mieloide aguda (LMA). Los datos se presentan en el 25º Congreso de la Asociación Europea de Hematología, EHA-2020, en forma de póster electrónico.

La evidencia de eficacia clínica es sólida y en línea con los datos reportados previamente, con una tasa de respuestas objetivas (ORR por sus siglas en inglés) del 77% (10 de 13 pacientes evaluables); de estos, 60% fueron remisiones completas (6 CR/CRi) y 40% remisiones parciales (4 PR). El tiempo medio de respuesta (TTR) fue de solo 37 días en los pacientes que respondieron. Con tasas de respuesta históricas del 27% en esta población cuando se trata con azacitidina sola, estos resultados sugieren fuertes sinergias entre iadademstat y azacitidina cuando se usan en combinación.

La remisión más larga (aún en curso) a la fecha de redacción de este póster era de 488 días. El paciente con la segunda remisión más larga falleció debido a la infección por Covid-19; otro paciente con enfermedad estable abandonó el estudio, también debido a una infección por Covid-19. Varios pacientes también han mejorado o superado su dependencia de las transfusiones de sangre (es decir, no requieren ya transfusiones de glóbulos rojos / plaquetas).

El Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon, ha comentado que "estamos muy satisfechos con estos nuevos datos, que muestran un número creciente de pacientes que responden a iadademstat y contribuyen a un conjunto de datos clínicos en aumento que compara bien con las terapias combinadas más recientes empleadas como tratamiento estándar para este tipo de paciente anciano con LMA. Los datos continúan confirmando las observaciones iniciales a medida que avanza el estudio, y tienen el potencial de abrir nuevas oportunidades para el desarrollo de iadademstat en otras leucemias".

La combinación de iadademstat con azacitidina continúa mostrando un buen perfil de seguridad en pacientes con LMA ancianos, en línea con los datos reportados previamente en la conferencia de la ASH en diciembre de 2019. Más allá de los eventos hematológicos reportados, la combinación parece ser segura y bien tolerada, sin eventos adversos no hematológicos clínicamente relevantes reportados hasta la fecha. El objetivo del ensayo ALICE es proporcionar información de cara a una evaluación más amplia de iadademstat en otras leucemias.