Investigadores de la compañía Chemotargets, con sede en el Parc Científic de Barcelona, y la startup norteamericana Galyan Bio, han generado en menos de 12 meses el primer candidato clínico diseñado con inteligencia artificial para el difícil ámbito de las enfermedades neurodegenerativas. Se trata de un fármaco first-in-class (con un mecanismo de acción totalmente innovador) para la enfermedad de Huntington (MH), que se prevé que inicie sus ensayos clínicos en 2022.

Chemotargets empleó sus métodos de diseño “de novo” de fármacos basados en inteligencia artificial (IA) para identificar rápidamente nuevas moléculas capaces de modular la actividad de dianas que previamente no se contemplaban como farmacológicamente tratables.

La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo de origen genético que afecta a miles de pacientes en todo el mundo. Actualmente no tiene curación, únicamente existen terapias dirigidas a paliar sus síntomas, algunas con procedimientos muy invasivos.

El nuevo tratamiento oral diseñado per Chemotargets y Galyan Bio pretende retardar la patología en los pacientes sintomáticos y retrasar la manifestación en los portadores del gen sin síntomas.

"El desarrollo de nuevas moléculas mediante la química médica siempre ha sido un proceso laborioso y costoso. Hemos utilizado las plataformas de descubrimiento de fármacos de Chemotargets para acelerar considerablemente este proceso. En base a diseños de novo impulsados por IA, Chemotargets realizó una selección de moléculas, 49 de las cuales Galyan Bio probó experimentalmente. Nuestras expectativas se superaron con creces, puesto que identificamos 6 compuestos que podían unirse realmente a nuestra diana farmacológica. La optimización de uno de estos compuestos ha dado lugar a un candidato a fármaco preclínico para la MH", explica el doctor Marius Galyan, director general de Galyan Bio.

ProSurfScan, la plataforma propia de diseño de fármacos de novo de Chemotargets basada en IA, utiliza métodos nuevos de exploración agnóstica de la proteína diana para realizar un cribado virtual basado en fragmentos de todas las posibles áreas de unión a fármacos. A continuación, los fragmentos se unen automáticamente para diseñar moléculas de unión eficaces. 

"Estamos absolutamente encantados de haber contribuido eficazmente a la obtención de un candidato a fármaco innovador para la enfermedad de Huntington. Tener una prueba tangible de que nuestros diseños de novo conducen a pequeñas moléculas bioactivas progresables en un proyecto de descubrimiento de fármacos lo es todo para nosotros. Esto significa que nuestra plataforma in silico está preparada para abordar otras proteínas diana nuevas y difíciles, para las cuales no existen modalidades terapéuticas", apunta el doctor Jordi Mestres, fundador y actual director científico de Chemotargets.

Por su parte, el doctor Scott Boyer, director general de Chemotargets, asegura que "aunque la inteligencia artificial es necesaria en casi todo lo que llevamos a cabo en Chemotargets, somos una empresa centrada en ayudar a los pacientes. Al utilizar la IA para ayudar a la toma de decisiones en el diseño y el desarrollo de nuevas terapias, nuestra misión será siempre facilitar el desarrollo de terapias más seguras y eficaces en menos tiempo y con un coste inferior al del pasado. Nos complace que en el caso de los pacientes con la enfermedad de Huntington, hayamos podido demostrar este potencial".