La empresa biofarmacéutica dedicada a las enfermedades raras, Relief Therapeutics, ha anunciado que se han inscrito los tres primeros pacientes en un estudio de prueba de concepto, iniciado por el investigador, para evaluar RLF-TD011 como tratamiento de la epidermólisis bullosa (EB), también conocida como "piel de mariposa".

Objetivos

El objetivo principal de este estudio será evaluar los cambios en el microbioma de la piel (Staphylococcus aureus, Pseudomonas aeruginosa, organismos comensales) antes, durante y después del tratamiento con RLF-TD011. Este consiste en una solución autoadministrada y pulverizable que permite una aplicación dirigida evitando el contacto con la piel y la contaminación cruzada.

Los pacientes con EB distrófica o de la unión cuyas heridas estén colonizadas por S. aureus y/o P. aeruginosa, se tratarán con RLF-TD011 durante ocho semanas.

Los pacientes con EB distrófica o de la unión cuyas heridas estén colonizadas por S. aureus y/o P. aeruginosa, se tratarán con RLF-TD011 durante ocho semanas, seguidas de la interrupción del tratamiento durante cuatro semanas, con evaluación del microbioma de la herida en cada etapa. Todos los participantes en el estudio tendrán la opción de continuar el tratamiento en una extensión del estudio abierto de seis meses.

Todos los participantes en el estudio tendrán la opción de continuar el tratamiento en una extensión del estudio abierto de seis meses.

"La EB es una enfermedad cutánea rara y hereditaria que se caracteriza por heridas crónicas, dolorosas y ampliamente distribuidas que se infectan con facilidad, lo que provoca un elevado riesgo de sepsis y muerte. Dado que la EB no tiene cura, un elemento crucial del tratamiento de los pacientes es el cuidado riguroso y oportuno de las heridas", ha declarado Amy Paller, catedrática del Departamento de Dermatología de la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern (Estados Unidos) e investigadora principal del estudio.

"Estamos impacientes por evaluar el efecto de RLF-TD011 en el microbioma de heridas distróficas y de epidermólisis bullosa juntural colonizadas y determinar la tolerabilidad, la mejoría de los síntomas, la reducción del tamaño de la lesión y el cierre de la herida", ha añadido.

Beneficios

El estudio está inscribiendo actualmente hasta 17 pacientes diagnosticados de epidermólisis bullosa juntural (JEB) o epidermólisis bullosa distrófica (DEB) con heridas positivas al cultivo de S. aureus o P. aeruginosa en el Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital de Chicago (Estados Unidos).

"Los resultados serán muy valiosos para la ejecución rápida, eficaz y eficiente de nuestro plan de desarrollo clínico de RLF-TD011".

"Los resultados serán muy valiosos para la ejecución rápida, eficaz y eficiente de nuestro plan de desarrollo clínico de RLF-TD011", ha dicho Nermeen Varawalla, director médico de Relief Therapeutics. "Estos datos facilitarán el diseño y la realización de ensayos clínicos de seguimiento, multicéntricos y de registro pivotal para determinar el impacto de RLF-TD011 en el control de infecciones, a la hora de evitar el uso crónico de antibióticos, la aceleración de la cicatrización de heridas y la calidad de vida de los pacientes que viven con EB", afirma.

La epidermólisis ampollosa

La epidermólisis ampollosa o "piel de mariposa", pertenece a un grupo de trastornos del tejido conectivo raros, genéticos y potencialmente mortales que se caracterizan por la fragilidad de la piel y la formación de ampollas, que pueden aparecer en respuesta a lesiones menores, incluso por calor, frotamiento o rascarse. En casos severos, las ampollas pueden convertirse en heridas crónicas u ocurrir dentro del cuerpo, como el revestimiento de la boca o el estómago.

Los pacientes con JEB y DEB tienen un mayor riesgo de complicaciones graves, incluido el carcinoma de células escamosas agresivo.

Hay cuatro tipos principales de EB, que se clasifican según la profundidad o el nivel de formación de ampollas: EB Simple (EBS), EB Juntural (JEB), EB Distrófica (DEB) y de Kindler (EBK). Los pacientes con JEB y DEB tienen un mayor riesgo de complicaciones graves, incluido el carcinoma de células escamosas agresivo. Actualmente no hay cura ni tratamientos aprobados para la EB.