La Comisión Europea ha otorgado la autorización de comercialización para Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con ivacaftor para el tratamiento de personas con fibrosis quística (FQ) de 12 años y mayores con mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF) o dos mutaciones F508  en el gen regulador de conductancia transmembrana de la FQ (CFTR).

Por primera vez, más de 10.000 personas con FQ en Europa de 12 años y mayores, y que tengan una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF), podrán beneficiarse de un tratamiento modulador del CFTR que se dirige a la causa subyacente de la enfermedad. La aprobación de este nuevo tratamiento de combinación triple también amplía el número de opciones terapéuticas disponibles para las personas de 12 años y mayores que tengan dos copias de la mutación F508del, causante de la FQ más común en el mundo.

Reshma Kewalramani, M.D., CEO y presidenta de Vertex, ha afirmado que “hoy es un día transcendental para las personas con FQ, sus familias y Vertex ya que nos acerca a nuestro objetivo final: descubrir y desarrollar tratamientos para todos los pacientes con FQ. Me gustaría darles las gracias a nuestros científicos, así como a los investigadores y las personas con FQ que han participado en los ensayos clínicos para permitir que este tratamiento tan innovador sea aprobado hoy en Europa. Sin su compromiso, este hito no habría sido posible”.

Por su parte, Sara Alonso, directora médica de Vertex España y Portugal, ha explicado que “la fibrosis quística es una enfermedad rara, genética y degenerativa que afecta a varios órganos y, como resultado, tiene un enorme impacto en la calidad de vida de los pacientes. Me gustaría destacar el papel desempeñado por los pacientes que han participado en nuestros ensayos clínicos en Europa, sus familias y los investigadores de estos estudios. Su colaboración ha sido clave para que este tratamiento sea hoy aprobado”.

La autorización de comercialización ha sido respaldada por los resultados de dos estudios internacionales de fase 3, que mostraron mejorías estadística y clínicamente significativas en la función pulmonar (variable principal) y en todas las variables secundarias analizadas en personas con FQ de 12 años y mayores con una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF) o dos mutaciones F508del en el gen CFTR. En ambos estudios, el régimen de combinación triple fue generalmente bien tolerado.

Además, el profesor Harry Heijerman, responsable del Servicio de Neumología del Hospital Universitario de Utrecht, Holanda, ha señalado que “los datos clínicos muestran mejorías significativas en la función pulmonar y otros parámetros como los niveles de cloruro en el sudor y la calidad de vida, medida por la puntuación del dominio respiratorio en el cuestionario CFQ-R (por sus siglas en inglés), en pacientes tratados con la terapia de combinación triple. Teniendo en cuenta estos resultados, estamos expectantes por ver el impacto en la práctica clínica”.