La compañía pionera en el desarrollo de Medicamentos Huérfanos, Recordati Rare Diseases Spain, ha anunciado la comercialización efectiva en España de Isturis (osilodrostat), un nuevo inhibidor de la esteroidogénesis, indicado para el tratamiento endógeno del Síndrome de Cushing en pacientes adultos.

Isturisa es un medicamento huérfano que contribuye a que la mayoría de los pacientes afectos de Síndrome de Cushing alcancen una rápida normalización del cortisol, que se mantiene a largo plazo y con solo 2 dosis diarias por vía oral. Igualmente es el único tratamiento para el Síndrome de Cushing que aporta datos de eficacia y seguridad, evaluados en el primer programa de desarrollo clínico para inhibidores de la esteroidogénesis en el tratamiento de esta enfermedad y que aporta la mayor evidencia clínica prospectiva hasta el momento.

Es el único tratamiento para el Síndrome de Cushing que aporta datos de eficacia y seguridad, evaluados en el primer programa de desarrollo clínico para inhibidores de la esteroidogénesis.

Estudios 

Dos estudios pivotales multicéntricos de Fase III, el LINC-3, y el LINC-4, en los que se incluyeron 137 y 73  pacientes respectivamente con enfermedad de Cushing persistente o recurrente, o bien con enfermedad de  nueva aparición que no eran candidatos a cirugía, demostraron que Isturisa reduce rápidamente el cortisol  libre urinario (CLOm) y mantiene dicha disminución, al tiempo de aporta mejoras en las comorbilidades, los  signos clínicos y la calidad de vida de la mayoría de los pacientes a lo largo de 48 semanas.

Se trata de un medicamento bien tolerado, con un perfil de seguridad favorable, coherente con su mecanismo de acción (sin efectos adversos inesperados), que además mejora las comorbilidades, los signos  y síntomas y la calidad de vida, siendo evidentes en las primeras 12 semanas de tratamiento y manteniéndose en el tiempo.

Se trata de un medicamento bien tolerado, con un perfil de seguridad favorable, coherente con su mecanismo de acción (sin efectos adversos inesperados).

Los resultados del estudio LINC3 muestran una mejora de la mayoría de los parámetros cardiovasculares y metabólicos relacionados con la enfermedad debido al hipercortisolismo:  Peso corporal, IMC, glucosa plasmática en ayunas, presión arterial diastólica y sistólica, colesterol total y LDL.

Además, el 85.6% de los pacientes presentaron una mejora en al menos una característica física de la  enfermedad en la semana 48. Las mejoras en la calidad de vida relacionada con la salud fueron evidentes en  las primeras 12 semanas de tratamiento y en general se mantuvieron a lo largo del estudio. LINC 4 complementa la eficacia y seguridad de los datos del estudio LINC 3.

De hecho, en la actualización del documento de consenso sobre diagnóstico y manejo de la enfermedad de Cushing, publicado por la doctora M. Fleseriu y colaboradores en la revista, Lancet Diabetes Endocrinol, en el mes de octubre de 2021 (Fleseriu M et al. Consensus on diagnosis and management of  cushing’s disease: a guideline update. Lancet Diabetes Endocrinol 2021. 9(12):847-875), Isturisa está  considerado como el tratamiento para el Síndrome de Cushing más eficaz, con una tasa de eficacia  demostrada del 86%.

“Los pacientes con Síndrome de Cushing merecen disponer de los tratamientos más eficaces para normalizar el cortisol”.

“Estamos encantados de contar en España con un inhibidor de la esteroidogénesis tan potente que consigue normalizar los niveles de cortisol de estos pacientes, de manera rápida y eficaz y que mejora además las comorbilidades, los síntomas y la calidad de vida de forma tan significativa” asegura el doctor Juan Vila, director general de Recordati Rare Diseases para España y Portugal. “Los pacientes con Síndrome de Cushing merecen disponer de los tratamientos más eficaces para normalizar el cortisol”, añade.

Isturisa está disponible en tres presentaciones de 1mg, 5 mg y 10 mg, lo cual permite una dosificación  individualizada, con una cómoda posología oral: dos veces al día, con un tamaño de comprimidos razonable.