La Comisión Europea (CE) ha concedido a Bristol Myers Squibb la autorización de comercialización completa para Onureg (azacitidina comprimidos) como tratamiento de mantenimiento en pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) que alcanzaron remisión completa (RC) o remisión completa con recuperación incompleta del recuento de células sanguíneas (RCi) después del tratamiento de inducción con o sin tratamiento de consolidación y que no son candidatos a recibir un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH), incluidos los que eligen no someterse al mismo.

Se trata del primer y único tratamiento de mantenimiento administrado una vez al día por vía oral en primera línea que demuestra alcanzar una supervivencia global significativa y aportar un beneficio sobre la supervivencia libre de recaída en un amplio rango de subtipos de LMA.

“Existe la necesidad no cubierta de disponer de opciones de tratamientos de mantenimiento para la leucemia mieloide aguda en la Unión Europea, dado que las respuestas al tratamiento de inducción pueden ser de corta duración y el riesgo de recaída es alto, especialmente para los pacientes que no son candidatos a trasplante de células madre”, ha señalado el doctor Andrew Wei, investigador principal de QUAZAR® AML-001, del Alfred Hospital y la Monash University de Melbourne (Australia). “La aprobación de azacitidina comprimidos por parte de la Comisión Europea puede aportar beneficio clínico y cambiar el paradigma de tratamiento de los pacientes con leucemia mieloide aguda, en toda una serie de subtipos”.

La aprobación se basó en los resultados del estudio QUAZAR® AML-001, un ensayo fase 3 internacional, aleatorizado y doble ciego. Los pacientes elegibles tenían 55 años o más, habían sido recientemente diagnosticados con LMA, presentaban citogenética intermedia o mala, habían alcanzado la primera RC o RCi después de quimioterapia de inducción intensiva con o sin tratamiento de consolidación (según preferencia del investigador antes de la entrada en el estudio) y no eran candidatos para TCMH en el momento de la selección.

“La aprobación supone un avance significativo para los pacientes de la Unión Europea que viven con leucemia mieloide aguda, que siguen necesitando urgentemente tratamientos de mantenimiento para este cáncer agresivo de la sangre”, ha indicado el doctor Noah Berkowitz, vicepresidente senior de Desarrollo de Hematología de Bristol Myers Squibb. “Nos comprometemos a ayudar a mejorar los resultados a largo plazo y a prolongar en gran medida la supervivencia de los pacientes con enfermedades difíciles de tratar, mientras trabajamos en colaboración con los estados miembros de la Unión Europea para poner azacitidina comprimidos a disposición de los pacientes elegibles lo antes posible”.

El estudio QUAZAR® AML-001 incluyó a 472 pacientes, aleatorizados en proporción 1:1 para recibir azacitidina en comprimidos de 300 mg (N=238) o placebo (N=234) por vía oral, una vez al día, durante 14 días de un ciclo de 28 días, más el mejor tratamiento de soporte.

La mediana de la SG, el criterio de valoración principal, desde el momento de la aleatorización fue superior a dos años (24,7 meses; IC del 95%: 18,7 a 30,5) en el grupo de azacitidina comprimidos comparado con 14,8 meses en el grupo de placebo (HR: 0,69, IC del 95%: 0,55 a 0,86; p=0,0009). La mediana de duración del tratamiento fue de 12 ciclos (de 1 a 82) para azacitidina comprimidos y 6 ciclos con placebo (de 1 a 76). La mediana de la supervivencia libre de recaída fue también significativamente más prolongada con azacitidina comprimidos que con placebo (10,2 meses y 4,8 meses, respectivamente; p<0,001). 

Los acontecimientos adversos más frecuentes en ambos grupos de tratamiento fueron acontecimientos gastrointestinales de grados 1 ó 2. Los acontecimientos adversos frecuentes de grados 3 ó 4 fueron neutropenia (41% de los pacientes tratados con azacitidina comprimidos y 24% de los pacientes con placebo) y trombocitopenia (22% y 21%, respectivamente).