La compañía AOP Orphan acaba de llegar a España y para darse a conocer y presentar sus proyectos, líneas de investigación y nuevos fármacos, ha ofrecido una rueda de prensa virtual a distintos medios especializados. Pharma Market ha estado presente en este encuentro, en el que el laboratorio especializado en la investigación de enfermedades raras y especiales, con sede en Viena (Austria), ha explicado sus orígenes y perspectivas de cara al futuro en nuestro país.

Los orígenes

La compañía se fundó en el año 1996 con el objetivo de ofrecer soluciones terapéuticas innovadoras a los pacientes con enfermedades raras. Según ha explicado Marco Messina, Director General de AOP Orphan Iberia, nació en la década de los noventa gracias a la voluntad de varios médicos e investigadores interesados en ofrecer soluciones tangibles a las personas afectadas por esta clase de patologías. “Desde nuestros inicios tuvimos muy clara nuestra misión: transformar el día a día de las personas con estas patologías a través de un conocimiento profundo de los mecanismos de la enfermedad, de las necesidades concretas de los pacientes y del trabajo estrecho con los profesionales sanitarios implicados en su tratamiento”, ha añadido Messina.

“El objetivo es dar respuesta a las necesidades individuales de estos pacientes y ofrecerles opciones terapéuticas que contribuyan a mejorar sus vidas. No solo se trata de crear fármacos, se trata de abrir nuevas vías de investigación y tecnologías, y en general ofrecer un abordaje integral que beneficie tanto a pacientes como al personal sanitario”.

Así, durante 25 años esta compañía que ahora está presente en 20 países y cuenta con más de 400 empleados, ha logrado avances destacables en distintos ámbitos. En concreto, desarrolla y distribuye tratamientos en cuatro áreas terapéuticas: hemato-oncología, cardiología y neumología, neurología y trastornos metabólicos, y cuidados intensivos.

“El objetivo es dar respuesta a las necesidades individuales de estos pacientes y ofrecerles opciones terapéuticas que contribuyan a mejorar sus vidas. No solo se trata de crear fármacos, se trata de abrir nuevas vías de investigación y tecnologías, y en general ofrecer un abordaje integral que beneficie tanto a pacientes como al personal sanitario”, ha apuntado Marco Messina.

Actualmente, más del 80% de los tratamientos de AOP Orphan se producen en Europa. Desde su creación, se han focalizado en la investigación, de hecho el 20% de su facturación la revierte en I+D.  Al mismo tiempo, para algunas de estas patologías, este grupo es el único proveedor de soluciones terapéuticas en todo el mundo.

Su cuota de exportación a nivel internacional se acerca al 70%, y actualmente es una de las empresas líderes en este sector. Tiene un portfolio de 30 marcas de productos y sus ventas globales en el año 2020 alcanzaron los 142 millones de euros.

AOP Orphan en España

La llegada de AOP Orphan a España es fruto de la expansión e internacionalización de la compañía y coincide con el lanzamiento en nuestro país de un nuevo lanzamiento para la HPTEC (treprostinilo subcutáneo).

Este medicamento está indicado para el tratamiento de la HPTEC en pacientes adultos pertenecientes a las clases funcionales III de la OMS (pacientes que en reposo no presentan síntomas, pero ven limitadas sus tareas cotidianas por la dificultad para respirar o el cansancio) o IV (pacientes que en reposo sí presentan síntomas y además, tienen síntomas graves al realizar cualquier actividad física) y con HPTEC inoperable, persistente o recurrente tras un tratamiento quirúrgico.

Actualmente, es la única terapia farmacológica para los pacientes pertenecientes a la clase funcional IV que no toleran el estimulador de la guanilato ciclasa soluble o necesitan un tratamiento de combinación. Además, es la única prostaciclina aprobada para el tratamiento de pacientes con HPTEC no operables.

Junto a esta nueva opción terapéutica, AOP Orphan ya ha lanzado otros dos productos dentro de nuestras fronteras y continúa trabajando para ampliar su portfolio en España y Portugal. Se trata de treprostinilo para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) y argipresina para el tratamiento de la hipotensión refractaria a catecolaminas asociada a un shock séptico en pacientes mayores de 18 años.

Al mismo tiempo, desde enero de 2021, la AEMPS -a través de la Plataforma de Medicamentos en Uso Especial (MSE)- ha autorizado ropeginterferón alfa-2b como monoterapia en adultos para el tratamiento de la policitemia vera sin esplenomegalia sintomática.

¿Qué es la HPTEC?

La hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC) es una enfermedad rara que, al igual que otros tipos de hipertensión pulmonar (HP), reduce el flujo sanguíneo y aumenta la presión en los vasos sanguíneos del pulmón.

Los síntomas más frecuentes son: disnea, mareos, cansancio, desmayos, palpitaciones o latidos cardíacos anormales, tos seca, dolor torácico, tobillos o piernas hinchadas.

La prevalencia actual de la HPTEC en España ha aumentado hasta 22,5 casos/millón de habitantes, por lo que se calcula que afecta a más de 1.000 personas en nuestro país.

Cabe destacar también que es una patología grave que necesita una atención especializada y, con frecuencia, una combinación de tratamientos: endarterectomía pulmonar, angioplastia pulmonar con balón y medicación. Sin embargo, según un registro internacional compuesto por 679 pacientes con diagnóstico reciente de HPTEC, no todos los pacientes pueden ser sometidos a una intervención quirúrgica: en concreto, un 36% (247 pacientes) fueron clasificados como inoperables.

“El abordaje de la HPTEC ha evolucionado notablemente en las últimas décadas y, actualmente, aquellos pacientes que presentan oclusiones pulmonares crónicas e inoperables pueden ser tratados de forma farmacólogica. Es decir, son alternativas muy válidas y, además, pueden incluso mejorar el estado del paciente tras una intervención quirúrgica“, ha afirmado la doctora Irene Lang, cardióloga clínica y profesora de biología vascular de la Universidad Médica de Viena. La experta ha destacado también que la posibilidad de avanzar en la investigación de este trastorno ha estado vinculada al hecho de que varios médicos e investigadores se han alineado para ello.

“El abordaje de la HPTEC ha evolucionado notablemente en las últimas décadas y, actualmente, aquellos pacientes que presentan oclusiones pulmonares crónicas e inoperables pueden ser tratados de forma farmacólogica. Es decir, son alternativas muy válidas y, además, pueden incluso mejorar el estado del paciente tras una intervención quirúrgica“.

Las ventajas del nuevo fármaco

“Por mi experiencia, el treprostinilo subcutáneo es un tratamiento seguro y bien tolerado que debe ser monitorizado constantemente por un equipo especializado de profesionales sanitarios. Por tanto, no es solo un medicamento sino que debe valorarse como un conjunto formado por especialistas que ofrecen su experiencia y apoyo al paciente“, ha explicado la doctora Lang.

Este nuevo tratamiento (treprostinilo subcutáneo) actúa de forma similar a la prostaciclina, una sustancia natural que ensancha los vasos sanguíneos e impide que las plaquetas (componentes de la sangre) se adhieran entre sí para formar coágulos. En los pacientes con HPTEC, estos efectos del treprostinilo evitan la formación de coágulos y reducen la presión sanguínea en la arteria pulmonar, mejorando así los síntomas de la enfermedad.

“Por mi experiencia, el treprostinilo subcutáneo es un tratamiento seguro y bien tolerado que debe ser monitorizado constantemente por un equipo especializado de profesionales sanitarios. Por tanto, no es solo un medicamento sino que debe valorarse como un conjunto formado por especialistas que ofrecen su experiencia y apoyo al paciente“.

El principal estudio llevado a cabo sobre este medicamento (llamado CTREPH) ha demostrado que este medicamento mejora significativamente la capacidad física en pacientes con HPTECv

En concreto, se observa que el treprostinilo subcutáneo a largo plazo es seguro y eficaz, lo que conduce a mejoras en la distancia (determinadas por el test de la marcha de los 6 minutos), la hemodinámica, la clase funcional de la OMS y los niveles de NT-proBNP (marcador de estrés miocárdico) en estos pacientes graves.

Este medicamento se administra por vía subcutánea y está disponible en concentraciones de 1, 2’5, 5 y 10 mg/ml, a diferencia de otras opciones terapéuticas que ofrecen una dosis máxima diaria.