Vertex Pharmaceuticals anuncia que el Gobierno español ha aprobado los términos para la financiación de la indicación ampliada de Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con ivacaftor para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 6 a 11 años de edad que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Hasta ahora, el reembolso se limitaba a personas con FQ de 12 años y mayores. El tratamiento de combinación triple será financiado cuando sea prescrito por los profesionales médicos, dentro de la nueva indicación, una vez que se haya incluido en el Nomenclátor del Sistema Nacional de Salud.

"Estamos muy contentos de haber logrado este importante hito para los jóvenes pacientes con FQ y sus cuidadores”

“En Vertex, una de las claves de nuestro trabajo en I+D es continuar desarrollando y proporcionando tratamientos que cubran las necesidades de diferentes grupos de edad, incluidos los niños. Por ello, estamos muy contentos de haber logrado este importante hito para los jóvenes pacientes con FQ y sus cuidadores”, señala Marcio Machado, director general de Vertex Pharmaceuticals en España y Portugal. “Nos complace que el Ministerio de Sanidad haya reconocido el valor de este tratamiento innovador para los niños con FQ y les estamos muy agradecidos por el enfoque colaborativo para llegar a este acuerdo”, concluye Machado.

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Acerca de la fibrosis quística

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética, rara que acorta la vida y que afecta a más de 83.000 personas en todo el mundo. Unas 49.000 personas con FQ viven en Europa y unas 2.700 personas en España. La FQ es una enfermedad progresiva que afecta a múltiples órganos, entre ellos, los pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos nasales, las glándulas sudoríparas y el tracto reproductivo.

Unas 49.000 personas con FQ viven en Europa y unas 2.700 personas en España.

La FQ es causada por una proteína CFTR defectuosa y/o faltante como resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR. Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos, uno de cada padre, para tener FQ, y estas mutaciones pueden identificarse mediante una prueba genética. Si bien existen muchos tipos diferentes de mutaciones de CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con FQ tienen al menos una mutación F508del.

Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos, uno de cada padre, para tener FQ, y estas mutaciones pueden identificarse mediante una prueba genética.

Las mutaciones de CFTR conducen a la fibrosis quística a hacer que la proteína CFTR sea defectuosa o a provocar una escasez o ausencia de la proteína CFTR en la superficie celular. La función defectuosa y/o la ausencia de la proteína CFTR da como resultado un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en varios órganos. En los pulmones, esto conduce a la acumulación de mucosidad pegajosa y anormalmente espesa, infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo que, eventualmente, cause la muerte de muchos pacientes. La esperanza de vida es, aproximadamente, de 30 años.