Bristol Myers Squibb ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de Onureg (azacitidina comprimidos; CC-486) como tratamiento de mantenimiento en pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) que alcanzaron remisión completa (RC) o remisión completa con recuperación incompleta del recuento de células sanguíneas (RCi) después de terapia de inducción con o sin tratamiento de consolidación y que no son candidatos para recibir un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH), incluidos los que eligen no recibirlo.

Si se aprueba, azacitidina comprimidos será el primer y único tratamiento de mantenimiento en primera línea de administración oral una vez al día que demuestra una supervivencia global significativa en pacientes con un amplio rango de subtipos de LMA en primera remisión.

El CHMP adoptó una opinión positiva basada en los resultados del estudio QUAZAR® AML-001, un ensayo fase 3 internacional, aleatorizado, doble ciego. Los pacientes elegibles tenían 55 o más años, con LMA de nuevo diagnóstico, citogenética intermedia o desfavorable, y habían alcanzado la primera RC o RCi después de quimioterapia intensiva de inducción con o sin tratamiento de consolidación (según preferencia del investigador antes de la entrada en el estudio) y no eran candidatos para recibir trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) en el momento de la selección.

“Las opciones de tratamiento de mantenimiento para la leucemia mieloide aguda que prolonguen la supervivencia global son una necesidad apremiante en Europa, especialmente las opciones orales que pueden tomarse en casa. Aunque muchos pacientes con leucemia mieloide aguda alcanzan la remisión con la terapia de inducción, las respuestas a dicho tratamiento pueden ser de corta duración y el riesgo de recaída sigue siendo alto, especialmente para pacientes que no son candidatos a trasplante de células madre”, ha indicado el doctor Noah Berkowitz, vicepresidente del departamento de Hematología de Bristol Myers Squibb. “Esperamos con interés la decisión de la Comisión Europea para poder poner este tratamiento a disposición de los pacientes adecuados, conforme a nuestro compromiso de ofrecer tratamientos innovadores que mejoren los resultados de los pacientes a largo plazo”.

Se espera que la CE haga pública su decisión final en un plazo de 67 días desde la recepción de la opinión del CHMP. La decisión será aplicable a todos los estados miembros de la UE y a Islandia, Noruega y Liechtenstein.

Azacitidina comprimidos está aprobado en Estados Unidos para el tratamiento continuado de pacientes adultos con LMA que alcanzaron una primera RC o RCi después de quimioterapia intensiva de inducción y que no pueden someterse a tratamiento curativo intensivo. En Canadá, está aprobado como tratamiento de mantenimiento para pacientes adultos con LMA que alcanzaron RC o RCi después de la terapia de inducción con o sin tratamiento de consolidación, y que no son candidatos para TCMH.

Sobre el estudio QUAZAR® AML-001

Es un estudio fase 3, internacional, aleatorizado, doble ciego. Los pacientes elegibles tenían 55 o más años, con LMA de nuevo diagnóstico, con citogenética intermedia o desfavorable, y habían alcanzado la primera RC o RCi después de quimioterapia intensiva de inducción con o sin tratamiento de consolidación (según preferencia del investigador antes de la entrada en el estudio) en los cuatro meses previos a la aleatorización, y no eran candidatos para recibir TCMH en el momento de la selección. El estudio incluyó a 472 pacientes, aleatorizados en proporción 1:1 para recibir Onureg 300 mg (N=238) o placebo (N=234) por vía oral, una vez al día, durante 14 días de un ciclo de 28 días, más el mejor tratamiento de soporte.