Theriva™ Biologics, Inc. (NYSE American: TOVX), una empresa diversificada de fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran carencia, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de EE. UU. ha concedido la designación de fármaco pediátrico poco frecuente (RPDD, por sus siglas en inglés) al VCN-01 para el tratamiento del retinoblastoma. El VCN-01, candidato a producto principal de Theriva, es un adenovirus oncolítico sistémico, selectivo y degradador del estroma. Anteriormente, la FDA concedió la designación de fármaco huérfano al VCN-01 para el tratamiento del retinoblastoma.

«La decisión de la FDA de conceder la designación de fármaco pediátrico poco frecuente al VCN-01 pone de relieve la urgente necesidad de nuevas opciones de tratamiento para los pacientes con retinoblastoma», afirma Steven A. Shallcross, consejero delegado de Theriva Biologics. «Nos sentimos alentados por este importante paso adelante y, paralelamente, seguimos trabajando estrechamente con los principales médicos y organismos reguladores con el fin de perfeccionar nuestra estrategia clínica del VCN-01 como complemento de la quimioterapia en pacientes pediátricos con retinoblastoma avanzado. Hace muy poco, el comité de vigilancia del estudio consideró positivos los resultados del ensayo de Fase 1 patrocinado por investigadores que evalúa la seguridad y la actividad del VCN-01 por vía intravítrea en pacientes pediátricos con retinoblastoma refractario. Los datos de este estudio servirán de base a nuestra vía de desarrollo clínico en esta área de gran necesidad aún no cubierta».

La FDA concede la designación de fármaco pediátrico poco frecuente (RPDD) para enfermedades raras (menos de 200 000 personas afectadas en Estados Unidos) que son graves y potencialmente mortales y afectan principalmente a niños de 18 años o menos. Si la FDA aprueba una solicitud de licencia biológica para el VCN-01 para el tratamiento del retinoblastoma, Theriva podría cumplir los requisitos para recibir un vale de revisión prioritaria que puede canjearse para recibir una revisión prioritaria para cualquier solicitud de comercialización posterior o puede venderse o transferirse.

Acerca del retinoblastoma

El retinoblastoma es un tumor que se origina en la retina y es el tipo de cáncer ocular más frecuente en niños. Se presenta en aproximadamente 1/14 000 - 1/18 000 recién nacidos con vida y representa el 15 % de los tumores en la población pediátrica <1 año de edad. La edad media de los pacientes pediátricos en el momento del diagnóstico es de 2 años, y rara vez se presenta en niños mayores de 6 años. En EE. UU., el retinoblastoma muestra una tasa de incidencia de 3,3 por 1 000 000, con apenas entre 200 y 300 niños diagnosticados al año, según la Sociedad Americana del Cáncer. Preservar la vida y evitar la pérdida de un ojo, la ceguera y otros efectos graves del tratamiento que reducen la esperanza o la calidad de vida del paciente, siguen siendo retos difíciles. Además, los niños con retinoblastoma tienen más probabilidades de perder el ojo y morir de enfermedad metastásica en los países de bajos recursos.

Sobre VCN-01

VCN-01 es un adenovirus oncolítico diseñado para replicarse de forma selectiva y agresiva dentro de las células tumorales, y para degradar la barrera del estroma tumoral que sirve de importante barrera física e inmunosupresora al tratamiento del cáncer. Este modo de acción único permite al VCN-01 ejercer múltiples efectos antitumorales al (i) infectar y lisar selectivamente las células tumorales; (ii) mejorar el acceso y la perfusión de los productos de quimioterapia coadministrados; y (iii) aumentar la inmunogenicidad del tumor y exponerlo al sistema inmunitario del paciente y a los productos de inmunoterapia coadministrados. La administración sistémica permite al VCN-01 ejercer sus acciones tanto en el tumor primario como en las metástasis. El VCN-01 se ha administrado a más de 80 pacientes en ensayos clínicos de Fase 1 y patrocinados por investigadores sobre distintos tipos de cáncer, como el PDAC (en combinación con quimioterapia), el carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello (con un inhibidor de puntos de control inmunitario), el cáncer de ovario (con terapia celular CAR-T), el cáncer colorrectal y el retinoblastoma (mediante inyección intravítrea). Para obtener más información sobre estos ensayos clínicos, visite Clinicaltrials.gov.