El hecho de que este tipo de medicamentos tarden tanto en llegar a las familias se debe fundamentalmente a cuestiones burocráticas y de presupuesto, según Cristina Sacristán, vicesecretaria de la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (Amife) y moderadora de la mesa sobre “Enfermedades Raras, un reto alcanzable” del XII Congreso Nacional de Amife. Cristina Sacristán quien ha señalado que “existe un importante problema de acceso por parte de los pacientes a medicamentos huérfanos autorizados por las autoridades sanitarias fundamentalmente por cuestiones burocráticas y de presupuesto de las Administraciones”.

Según datos de Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), entre los años 2012 y 2015 (ambos inclusive), la EMA ha autorizado 44 medicamentos huérfanos, de los cuales, a fecha de junio de 2016, solo 13 tienen precio y reembolso en España, 11 no han solicitado precio en España, y 20 están pendientes de fijación de precio (9 con resolución de no financiación por el SNS y los otros 11 aún pendientes de resolución).

"Es muy frustrante ver cómo en un contexto complicado, consigues poner en el mercado un medicamento huérfano y tarda mucho tiempo en llegar a los pacientes”.

“Es innegable la dificultad de la industria farmacéutica para desarrollar medicamentos para el tratamiento de las enfermedades raras, condicionada por la poca incidencia que tienen en la sociedad estas enfermedades y el enorme coste de desarrollo de un medicamento. Sin embargo, es muy frustrante ver cómo en un contexto complicado, consigues poner en el mercado un medicamento huérfano y tarda mucho tiempo en llegar a los pacientes”, concreta Sacristán, quien añade que “además se tendría que revisar la legislación actualmente vigente, actualizarla y, en mi opinión, crear Decretos específicos para investigar en este tipo de enfermedades poco frecuentes. El Reglamento del Parlamento Europeo actualmente vigente es el 141/2000 de 16 de diciembre de 1999 y las cosas han cambiado mucho desde entonces”.

Feder solicita plazos sobre financiación y precio de los medicamentos huérfanos

En este sentido, Alba Ancochea, directora de Feder, señala que “es una realidad que medicamentos ya autorizados no llegan a las familias. En Feder estamos trabajando para aportar soluciones, ya que consideramos que es imprescindible agilizar el proceso de autorización y comercialización de medicamentos huérfanos porque no podemos olvidar que lo que está en juego es la vida de las personas. Para ello, instamos al establecimiento de plazos para la decisión de financiación y precio del medicamento por parte de la Dirección de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia y la CIPM. Y es que el proceso puede alcanzar incluso años al no existir un plazo límite cuyo cumplimiento sea exigible con la Ley en la mano”.

"Es una realidad que medicamentos ya autorizados no llegan a las familias"

“Además, una vez se ha llevado a cabo este proceso, proponemos el establecimiento de criterios únicos de acceso que, independientemente de la comunidad autónoma de la que se trate, sean claros y transparentes y no den lugar a segundas interpretaciones. Esto daría respuesta a las diferentes realidades que se viven en cada comunidad, apostando por un proceso centralizado que garantice el tratamiento de los pacientes independientemente de su lugar de residencia”, afirma la directora de Feder.

Tan sólo el 2% de las enfermedades raras disponen actualmente de tratamientos autorizados.

Según datos de esta asociación, tan sólo el 2% de las enfermedades raras disponen actualmente de tratamientos autorizados. Un medicamento puede tardar hasta 2 años en llegar a las familias y 51,28% de los pacientes manifiestan tener dificultades para acceder a los medicamentos huérfanos autorizados. La mitad de ellos se han visto obligados a viajar fuera de su provincia o comunidad autónoma de residencia. “Como vemos, cada comunidad autónoma configura un sistema independiente, cuyo resultado es que las personas, dependiendo del lugar donde residan, podrán tener acceso a unos u otros recursos”, explica Alba Ancochea.