Hace unas semanas, el Índice de Innovación Farmacéutica IDEA Pharma situaba a Lilly en el primer puesto de su ranking anual, como la compañía farmacéutica más innovadora a nivel mundial. Unos días después, el último informe de EvaluatePharma 2021 señalaba que la cartera de productos en investigación de Lilly es actualmente la más valiosa de toda la industria, colocando dos de sus fármacos, tirzepatida y donanemab, en los dos primeros puestos del ranking.

Es evidente que ocupar esa privilegiada posición no es fácil. Y menos en una época en la que los enormes avances en investigación básica han contribuido a que estemos ante el periodo de mayor innovación farmacéutica de la historia. Por ejemplo, en 2020, la FDA aprobó 53 nuevos fármacos, la segunda mayor cifra jamás conseguida, tras los 59 de 2018. Y no se trata tan solo de cantidad. Actualmente, más de un tercio de los nuevos fármacos aprobados son los primeros de su clase terapéutica, la mitad son para tratar enfermedades huérfanas, y un 20% van ligados al uso de biomarcadores.

Pero ¿cuál es la estrategia que explica que Lilly, una compañía con 145 años de historia, se haya mantenido a lo largo de los años en esos primeros puestos de la innovación? o, en otras palabras, ¿cuál es su receta para innovar, para contar en este momento con 18 fármacos e indicaciones en fase 3 de desarrollo clínico y 6 fármacos o indicaciones en fase de revisión regulatoria?

Los siguientes puntos describen brevemente la estrategia de innovación de Lilly: 1) Priorización, con enfoque en cinco áreas terapéuticas: diabetes, oncología, enfermedades autoinmunes, neurodegeneración y dolor, cinco áreas con enorme impacto sanitario y socioeconómico. 2) Alto nivel de inversión: desde hace más de dos décadas Lilly ha sido una de las compañías con mayor inversión en investigación en términos porcentuales, con una cifra superior al 25% de sus ventas (29% en 2019). 3) Enfoque en mejorar el conocimiento de los mecanismos de la enfermedad. 4) Búsqueda de diferenciación en la fase 3 a través de estudios de comparación directa frente a los tratamientos más eficaces. 5) Mejora continua de la eficiencia en el desarrollo clínico, que ha permitido que el periodo que va desde la primera dosis en humanos hasta la autorización de comercialización sea en Lilly tres años menor que la media del sector. 6) Colaboración con instituciones públicas y privadas.

Existen muchos ejemplos de fármacos de Lilly que se han desarrollado con éxito gracias a la aplicación de la estrategia descrita. El caso de Tirzepatida, un fármaco en investigación para el tratamiento de pacientes con diabetes tipo 2, es un caso paradigmático. Representa el enfoque continuado de la compañía en la investigación de la diabetes, un área donde, hace exactamente cien años, Lilly logró por primera vez la producción industrial de insulina en Estados Unidos. Refleja también un enorme nivel de inversión, pues el programa SURPASS, compuesto por 10 ensayos clínicos de fase 3 en diabetes (aparte de los ensayos que buscan otras indicaciones) es el más costoso desarrollado actualmente en toda la industria. Supone también la investigación de nuevos mecanismos de acción, ya que se trata del primer fármaco antidiabético de una nueva clase terapéutica, los agonistas duales de los receptores GLP1/GIP. Y, finalmente, es un claro ejemplo de la necesidad de búsqueda de la diferenciación, a través de estudios de comparación directa.

La colaboración externa y la rapidez, otras dos de las recetas del éxito, son más evidentes en el programa de desarrollo de fármacos frente a la COVID-19, uno de los hitos destacados por el Índice de Innovación IDEA Pharma. La colaboración con empresas como AbCellera y Junshi Biosciences, han permitido el desarrollo, en menos de un año, de dos anticuerpos neutralizantes, aprobados en EE. UU. y más de 20 países de todo el mundo para uso de emergencia de pacientes ambulatorios infectados por COVID-19 y con factores de riesgo. En este momento, 3 de los 6 fármacos autorizados de emergencia por la FDA para el tratamiento de la COVID-19 son fruto de la investigación de Lilly en colaboración con otras compañías o con el Instituto Nacional de Salud de Estados Unidos.

En esa misma línea de colaboración externa pueden enmarcarse los acuerdos con Biolojic Design, con la aplicación BlueStar® de Welldoc o con diferentes plataformas y compañías (Dexcom, Glooko, myDiabby Healthcare o Roche) con el objetivo de facilitar la conectividad del tratamiento de la diabetes. Asimismo, la adquisición de Prevail Therapeutics, permitirá el desarrollo de terapias génicas para pacientes con trastornos neurodegenerativos.

Afortunadamente, la receta de la innovación está dando sus frutos. Estamos viviendo en una época en la que la innovación radical no es una excepción. El alto nivel de innovación de la industria farmacéutica es una excelente noticia para los pacientes y no debería percibirse como un problema para los sistemas sanitarios. La innovación no es un problema. Contar con soluciones que modifiquen sustancialmente el curso de las enfermedades y mejoren la esperanza y la calidad de vida de los pacientes es probablemente la mejor forma de contribuir a la sostenibilidad de los sistemas de salud. José Antonio Sacristán, Director Médico de Lilly España