Las terapias celulares y génicas se están convirtiendo rápidamente en la próxima ola en el estándar de atención y requieren procesos de distribución únicos para respaldar el viaje del paciente.

El mundo está entrando rápidamente en una emocionante nueva era de la medicina. La era de los medicamentos de gran éxito diseñados para tratar a millones está pasando rápidamente a un nuevo panorama de tratamientos individualizados. Confiar en la ley de los promedios para garantizar que una terapia sea aplicable a la mayoría de sus beneficiarios beneficia a incontables millones, pero también deja a muchos pacientes "no promedio" con una solución ineficaz para su patología, con pagadores que desembolsan grandes sumas de dinero por nada.

"La era de los medicamentos de gran éxito diseñados para tratar a millones está pasando rápidamente a un nuevo panorama de tratamientos individualizados".

En 2021, las terapias celulares y génicas (CGT) representaron solo el 0,8% de los ingresos totales del mercado de medicamentos en todo el mundo, una simple gota en el océano. Pero con más de 500 CGT en proceso, están preparados para capturar una participación cada vez mayor en comparación con las tecnologías más tradicionales.

De hecho, estimamos que el mercado global de CGT crecerá a una tasa anual promedio de más del 50% entre 2021 y 2026, alcanzando casi 200 terapias que representarán aproximadamente 57 mil millones de dólares en ventas y más del 4% del mercado total de medicamentos. De hecho, los CGT están evolucionando para convertirse en la próxima ola en el estándar de atención, y se enfocan en algunas de las afecciones médicas más prevalentes en la sociedad moderna, incluida la enfermedad de células falciformes, la diabetes tipo 2 y la enfermedad de Alzheimer.

"Los CGT están evolucionando para convertirse en la próxima ola en el estándar de atención".

La FDA de EE. UU. y otras agencias reguladoras ya han aprobado las CGT para tratar la enfermedad de las arterias coronarias, la retinopatía hereditaria, el linfoma de células B grandes y la atrofia muscular espinal, entre otras patologías.

"Pasar de la distribución lineal a un ecosistema de cadena de suministro perfecta".

Sin embargo, los lanzamientos recientes han tenido un éxito variable, ya que las empresas buscan abrirse camino a través de aguas desconocidas, incluida la incertidumbre regulatoria asociada con etiquetas de precios a menudo de un millón de dólares (y un valor terapéutico aún no completamente establecido), lotes muy pequeños (incluidos lotes de uno), y condiciones de distribución y almacenamiento extremadamente exigentes. Pasar de la distribución lineal a un ecosistema de cadena de suministro perfecta.