La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha publicado los resultados de su 'Informe Anual de Acceso', en el que analiza todos los medicamentos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana europea a fecha de 31 de diciembre de 2023, un documento en el que detalla la situación de esos productos en Europa y su disponibilidad para los pacientes con enfermedades raras en España.

Los datos disponibles indican que se ha producido un descenso en el ámbito europeo, tanto en el número de nuevas designaciones huérfanas (de 29 en 2022 a 19 en 2023) como en el número de nuevas autorizaciones comerciales, de 24 a 12. Sin embargo, en este periodo España ha mejorado sus datos de acceso al incrementar el número de medicamentos huérfanos financiados y reducir los tiempos para su financiación, en comparación con el descenso que había experimentado en los últimos años.

Situación en España

En 2023, en España se financiaron 21 nuevos medicamentos huérfanos, 12 más que en el ejercicio anterior. Así, el Sistema Nacional de Salud (SNS) ya financia 78 de los 147 fármacos que disponen de la autorización de comercialización de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), un 53 %.

Es la primera vez en cinco años que España financia más de la mitad de los medicamentos huérfanos autorizados por la Unión Europea. A pesar de ello, casi la mitad de estos nuevos productos están financiados con restricciones. Además, el 100 % obtuvieron un precio condicionado: 5 presentan condiciones de seguimiento, 12 están sometidos a una revisión de ventas y precios, 1 está sometido a coste máximo por paciente y 9 tienen techo de gasto, entre otras condiciones.

Por el contrario, hay 45 medicamentos huérfanos que el SNS todavía no financia. Las principales áreas terapéuticas sin financiar son las oncológicas (40 %) y las metabólicas (24 %). Además, el 49 % de estos productos llevan más de tres años esperando financiación, principalmente por dos criterios: cuestiones de racionalización del gasto público en la prestación farmacéutica y por su valor terapéutico, social y beneficio clínico incremental, teniendo en cuenta su relación coste-efectividad. En este sentido, tampoco se ha aprobado la financiación de ninguna terapia avanzada huérfana el año pasado, algo que ya pasó en 2022.

Algunos no llegan

Al cierre del informe, España sólo contaba con 123 medicamentos huérfanos con Código Nacional de los 147 que están autorizados para su comercialización en la Unión Europea. Esto supone que 24 medicamentos huérfanos autorizados no llegaron a nuestro país, un 16 % de los autorizados. Se repite el mismo porcentaje de 2022, el más alto de los últimos cinco años.

Uno de los factores determinantes que podría hacer que la innovación no llegue a los Estados miembros de la UE, una vez que se ha obtenido una autorización de comercialización, son los retrasos en los tiempos de financiación. En 2022, la financiación de los medicamentos huérfanos alcanzó una media de espera de tres años. En parte, esto podría explicar que no haya llegado el 16 % de los medicamentos autorizados en Europa en 2023.

Sin embargo, el tiempo medio para la financiación se ha reducido a 23 meses en 2023, 11 menos que en 2022. No obstante, es necesario continuar este impulso para alcanzar los tiempos de financiación de 2019, cuya media de espera estaba en 14 meses, o incluso reducirlos.

Diálogo con las administraciones

"Durante 2023, y pese a la intensidad electoral, desde Aelmhu hemos intensificado el diálogo con las distintas administraciones públicas para sensibilizar sobre la ralentización y el descenso que se produjo en el acceso a los medicamentos huérfanos durante los últimos años", declara María José Sánchez Losada, presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos. "Las mejoras producidas tanto en financiación como en tiempos de espera durante este último ejercicio han supuesto un cambio significativo que, desde nuestra asociación, valoramos positivamente y esperamos que se convierta en una tendencia de cara a los próximos años", añade.

En este sentido, Sánchez Losada destaca el esfuerzo conjunto para lograr estos cambios por parte de todos los actores, liderados por el Ministerio de Sanidad, y refuerza el compromiso de Aelmhu en "seguir trabajando y aportando recomendaciones sobre evaluación, acceso y financiación de medicamentos huérfanos con los agentes implicados en la mejora de la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras".