La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) celebra el 28 de junio en el Congreso de los Diputados el ‘Encuentro sobre Estrategia Farmacéutica Europea: nuevos horizontes para los medicamentos huérfanos’ para analizar los retos y oportunidades que genera esta nueva legislación europea así como su impacto en el sector farmacéutico, los gobiernos y, sobre todo, las familias que conviven con enfermedades poco frecuentes a nivel europeo, nacional y autonómico.  

Agentes que estarán representados en este foro que busca ser un punto de encuentro con los principales organismos políticos implicados en la toma de decisiones sobre la Estrategia Farmacéutica y el Reglamento de Medicamentos Huérfanos y Pediátricos que actualmente se están debatiendo y reformulado a nivel europeo.

La puesta en marcha del primer reglamento europeo puede servir de puente y oportunidad para garantizar el acceso en condiciones de equidad y reducir los tiempos. 

Todo ello surge en un momento en que se cumplen más de dos décadas de la puesta en marcha del primer reglamento europeo para legislar este tipo de medicamentos. Una noticia que el movimiento de pacientes nacional e internacional aplaude y que considera, puede servir de puente y oportunidad para "garantizar el acceso en condiciones de equidad y reducir los tiempos", en palabras de Juan Carrión, presidente de Feder.

Retos que la propia revisión ha reconocido, subrayando el "desarrollo insuficiente en áreas más necesarias para los pacientes" así como la "disponibilidad desigual, retraso en el acceso y tratamientos a menudo inasequibles". Junto a ello, la consulta también afirma como reto la existencia de «medidas inadecuadas para aplicar avances científicos y tecnológicos".

Feder contará con representación institucional del ámbito sanitario a nivel autonómico, estatal y europeo, además de organizaciones de pacientes, diputados y eurodiputados e industria.

Feder -que impulsa este espacio de la mano de Eurordis, la Alianza Europea de Enfermedades Raras- contará con representación institucional del ámbito sanitario a nivel autonómico, estatal y europeo, además de organizaciones de pacientes, diputados y eurodiputados e industria.

De hecho, la cita cuenta con el apoyo de más de 20 entidades del sector farmacéutico: Biogen, Takeda, Alexion, Pfizer, Boehringer Ingelheim, Grifols, Sanofi, Alnylam, Chiesi, Novartis, PTC, Celgene, Ipsen, Beigene, UCB, Vifor Pharma, Amryt Pharma, Novo Nordisk, Sobi, Ultragenix, Kyowa Kirin, MSD. 

Financiación sólo para el 50%

Entre los principales retos del tratamiento de las enfermedades raras, se identifica que sólo el 20% de las 6.172 identificadas en Europa son investigadas y, en consecuencia, sólo el 5% de ellas cuenta con medicamentos. De todo ello se concluye que el desconocimiento que rodea a estas patologías y la escasez de tratamientos son las principales barreras. 

"En los últimos años hemos pasado de ninguna a más de 200 nuevas terapias para las enfermedades raras".

Pero no son las únicas. En los últimos años "hemos pasado de ninguna a más de 200 nuevas terapias para las enfermedades raras" ha apuntado el presidente de Feder. Pese a ello, el acceso continúa siendo desigual. En el caso concreto de los medicamentos huérfanos existen países que comercializan prácticamente el 100% de los autorizados por la EMA. Pero también otras realidades como España, donde aun habiéndose incrementado en los últimos años, el Sistema Nacional de Salud financia sólo el 50% de los medicamentos huérfanos que llegan a nuestro país, según datos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos.