Coincidiendo con la celebración del Día Internacional del Cáncer Infantil (15 de febrero), la Fundación CRIS contra el cáncer ha presentado en el Hospital La Paz el "Proyecto Mateo", una nueva línea de investigación de un cáncer de sangre extraño que se desarrollará en la Unidad de Terapias Avanzadas. Esta Unidad CRIS, en la que se personalizan tratamientos innovadores para pacientes pediátricos que no responden a tratamientos convencionales o en recaída, es referencia a nivel internacional en investigación en terapia celular y trasplante y es todo un ejemplo de sinergia entre una fundación privada y un hospital público con vocación investigadora a favor de los pacientes.

Cáncer de sangre 

Este proyecto dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas lleva el nombre del que fue el primer paciente del doctor Pérez Martínez en La Paz en junio de 2013 y que, además de popularizar un movimiento de concienciación a favor de la donación de médula con apenas mes y medio de vida, apoyó siempre sus proyectos de investigación. Casi ocho años después de su complicado trasplante de médula, el joven Mateo se mostraba feliz: “Antonio me salvó la vida a mi y a muchos niños. Es mi amigo, tenemos que ayudarle para que siga curando a todos los niños y por eso quiero que todo el mundo le apoye a él y a CRIS contra el cáncer”.

Hasta la fecha, el único tratamiento posible para esta leucemia (LMMJ) es un trasplante de médula, pero la recaída es un obstáculo para su curación ya que la supervivencia a 10 años no alcanza el 40%. Esta nueva línea, posible gracias a la solidez músculo y estabilidad de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, abre un horizonte esperanzador.

Hasta la fecha, el único tratamiento posible para esta leucemia (LMMJ) es un trasplante de médula, pero la recaída es un obstáculo para su curación ya que la supervivencia a 10 años no alcanza el 40%.

“Se trata de un tipo de cáncer de la sangre exclusivo de los niños de muy baja frecuencia y del que tenemos datos de que es abordable por inmunoterapia como la terapia celular junto con fármacos epigenéticos. Creemos que podría beneficiarse de un acercamiento tipo CART, que realizaríamos nosotros mismos en el hospital ya que ninguna industria farmacéutica lo realizará al tratarse de una enfermedad muy, muy, muy rara y poco frecuente”, explica el director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, que lleva tiempo “incorporando nuevas estrategias terapéuticas sobre todo proviniendo del campo de la genética y la epigenética”.

“Mateo fue mi primer paciente en La Paz, un caso complicado que acabó bien y arrancar esta línea de LMMJ es muy especial por él y por todos aquellos que no la pudieron superar como Isabella”, recordaba el doctor Pérez-Martínez.

Marta Cardona, directora de CRIS contra el cáncer, destacó el impacto de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en la investigación oncológica infantil: “El cáncer es algo injusto y devastador para las familias. En CRIS contra el cáncer queremos financiar la investigación necesaria para que el 100% de los niños y jóvenes con cáncer se curen. Y para ello necesitamos de toda la sociedad a la que pedimos que colabore, porque el cáncer se cura, se cura con investigación y para ello necesitamos financiar cuanto antes estos proyectos que ya están salvando vidas”.

Una terapia celular efectiva en el horizonte

El lanzamiento del "Proyecto Mateo" ha permitido la incorporación dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas al investigador Jordi Minguillón, formado en enfermedades raras y terapias avanzadas. “El objetivo es buscar nuevos tratamientos para esta enfermedad, con pocas opciones terapéuticas y un mal pronóstico en un porcentaje alto de los pacientes. Es un camino largo y seguro que lleno de obstáculos, pero creo firmemente que tenemos las herramientas necesarias para llevarlo a cabo con éxito. Mi objetivo es poder ofrecer esta nueva terapia a los pacientes durante el 2024 y si conseguimos buenos resultados clínicos entre el 2024-2026, no veo descabellada una aprobación regulatoria de nuestro tratamiento para LMMJ para 2027. Son objetivos ambiciosos, pero es una forma de tenerlos como referente: obtener una nueva terapia celular efectiva en la próxima década”.

“El objetivo es buscar nuevos tratamientos para esta enfermedad, con pocas opciones terapéuticas y un mal pronóstico en un porcentaje alto de los pacientes".

Investigación útil para otras enfermedades

“Con esta nueva terapia podemos alargar significativamente la supervivencia y la calidad de vida de estos pacientes que en la actualidad están desahuciados. Más aún, investigar y obtener nuevas terapias en LMMJ puede ser útil en otras enfermedades parecidas, y de mayor alcance, como la leucemia mieloide aguda. Es lo que se llama el abordaje ‘de lo raro a lo común”, explica Minguillón.

El equipo multidisciplinar de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas sería el encargado de producir el propio medicamento.

El equipo multidisciplinar de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas sería el encargado de producir el propio medicamento. Algo posible gracias a una sala blanca, imprescindible para desarrollar de manera eficaz, estandarizada y segura este tipo de terapias, en cuya puesta a punto CRIS contra el cáncer ha sido clave con la donación del equipo CliniMACS Prodigy y financiación de personal investigador. Bajo la dirección de la investigadora Isabel Mirones, ha sido capaz de realizar ya CAR-T para tratar niños en situación de riesgo en tiempo récord.“Producir un CAR-T es tan importante como que cierra el círculo que en investigación básica-traslacional se necesita en este tipo de terapias: ofrece un potencial real de llevar terapias CAR diseñadas y validadas en laboratorio (preclínica) a los pacientes (clínica), y todo hecho en un mismo equipo”, explica Minguillón.