Ya está disponible en España Ngenla (somatrogón), una inyección semanal para el tratamiento del déficit de la hormona de crecimiento (GHD, por sus siglas en inglés) en niños y adolescentes a partir de 3 años. Esta nueva opción terapéutica reduce la frecuencia de inyecciones necesarias para tratar esta enfermedad pasando de su administración diaria, a una vez a la semana. 

La causa de la enfermedad es en general desconocida, aunque alrededor del 25% de los pacientes tienen una etiología identificable.

Enfermedad rara 

El déficit de la hormona de crecimiento es una enfermedad rara caracterizada por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento, la somatropina, desde la glándula pituitaria que puede presentarse de forma aislada o asociada a otras deficiencias hormonales hipofisarias. La causa de la enfermedad es en general desconocida (idiopática), aunque alrededor del 25% de los pacientes tienen una etiología identificable. Las causas congénitas incluyen alteraciones genéticas y ciertas malformaciones del sistema nervioso central. Las causas adquiridas incluyen lesión cerebral, infección, tumor o radioterapia. Afecta a uno de cada 10.000 menores en España. A pesar de ser una enfermedad rara, se trata de la deficiencia hipofisiaria más común.

"Estamos ante la primera hormona de crecimiento de larga acción comercializada para la indicación de déficit de hormona de crecimiento pediátrico en España”.

“La primera hormona de crecimiento recombinante para tratar esta patología se puso a disposición de los pacientes y profesionales sanitarios hace más de 30 años. Desde entonces, en vista del impacto en la calidad de vida y la interferencia en las actividades diarias, la industria farmacéutica se volcó enseguida en buscar formulaciones semanales que permitieran pasar de una administración diaria a una administración semanal. Durante 20 años, una veintena de formulaciones se han investigado, y ahora estamos ante la primera hormona de crecimiento de larga acción comercializada para la indicación de déficit de hormona de crecimiento pediátrico en España”, explica la directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer España, Nuria Mir, durante un encuentro con periodistas para presentar el nuevo medicamento.

“Con Ngenla pasamos de la inyección diaria, a un tratamiento de inyección semanal".

España ha tenido una participación fundamental en el desarrollo clínico de esta hormona de crecimiento de administración semanal, con la participación de 6 centros españoles en el ensayo fase 3 y siendo el 4º país en número de pacientes incluidos. “Con Ngenla (somatrogón) pasamos de la inyección diaria, a un tratamiento de inyección semanal. Estamos entusiasmados con la diferencia que puede suponerles en términos de calidad de vida y de adherencia al tratamiento, pasar de administrar una inyección diaria, a solamente una inyección semanal”, añade Mir.

Para la responsable médica del área, esta aprobación “refuerza el compromiso de Pfizer por seguir avanzando en ofrecer opciones de tratamientos innovadoras para los niños con GHD y sus cuidadores. Tras muchos años de investigaciones complejas, se ha conseguido una solución para los pacientes”.

Mejorar la adherencia al tratamiento

El diagnóstico del GHD a menudo se posterga hasta que se hace evidente la diferencia de talla del paciente, lo que provoca un retraso en el inicio del tratamiento y puede afectar a los resultados finales del mismo. “El diagnóstico precoz y en consecuencia el inicio temprano del tratamiento es clave para lograr normalizar el crecimiento del niño durante la infancia y que, por tanto, llegue a una altura normal en la edad adulta”, explica la doctora Lidia Castro Feijóo, Endocrinóloga Pediátrica e investigadora del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela e Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS).

“El diagnóstico precoz y en consecuencia el inicio temprano del tratamiento es clave para lograr normalizar el crecimiento del niño durante la infancia".

“En la actualidad, el tratamiento del GHD consiste en inyecciones subcutáneas de administración diaria de hormona de crecimiento y, si bien han demostrado que son seguras y eficaces, requieren de la implicación y constancia de los padres/cuidadores y del paciente para su cumplimiento; ya que el tratamiento del GHD se mantiene hasta que el niño culmina su crecimiento por lo que suele ser prolongado en el tiempo”, añade Castro. La experta precisa que la opción de inyección semanal podría favorecer la adherencia al tratamiento y la calidad de vida de estos pacientes y sus familias. Se calcula que, hasta dos tercios de los niños con la enfermedad, pueden omitir más de una dosis diaria de su tratamiento a la semana.

Participación de España 

La seguridad y la eficacia de Ngenla (somatrogón) quedaron demostradas en un estudio de fase 3 aleatorizado, abierto y controlado activamente, realizado en más de 20 países. España ha jugado un papel fundamental en el desarrollo clínico, con 6 centros participantes con 19 pacientes incluidos.

En este estudio, participaron 224 niños en la etapa prepuberal sin tratamiento contra deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) que fueron aleatorizados para recibir Ngenla (somatrogón) una vez a la semana o Genotonorm (somatropina) una vez al día. El estudio cumplió su criterio de valoración primario de no inferioridad de Ngenla (somatrogón) en comparación con Genotonorm (somatropina), medido por la velocidad anual de crecimiento a los 12 meses. Ngenla (somatrogón) fue bien tolerado en el estudio y tuvo un perfil de seguridad comparable al de Genotonorm. Los participantes tuvieron la oportunidad de inscribirse en un estudio global, abierto, multicéntrico, de extensión a largo plazo en el que pudieron continuar recibiendo este tratamiento o cambiar a Ngenla (somatrogón) si habían estado recibiendo Genotonorm (somatropina). Aproximadamente, el 95% de los pacientes escogieron adherirse a este estudio de extensión para recibir el tratamiento con Ngenla (somatrogón).

El 95% de los pacientes escogieron adherirse a este estudio de extensión para recibir el tratamiento con Ngenla.

Un estudio adicional de fase 3 (C0311002) evaluó la percepción que tenían del tratamiento de Ngenla (somatrogón) una vez a la semana frente a Genotonorm (somatropina) una vez al día entre niños de 3 a 18 años con déficit de la hormona del crecimiento, sus cuidadores y sus familiares.  Este estudio aleatorio, multicéntrico, abierto y cruzado incluyó a 87 participantes que estaban en tratamiento estable con hormona de crecimiento: 43 fueron asignados al azar al Brazo 1 (12 semanas de tratamiento con Genotonorm (somatropina) seguidas de 12 semanas de tratamiento con Ngenla (somatrogón) y 44 fueron asignados al azar al Brazo 2 (12 semanas de tratamiento con Ngenla seguidas de 12 semanas de tratamiento con Genotonorm). El estudio demostró que el tratamiento con Ngenla (somatrogón) mejoró la puntuación total de interferencia en la calidad de vida después de 12 semanas de tratamiento con Ngenla (somatrogón) en comparación con Genotonorm (somatropina).