El Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), que coordina la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), ha cerrado 2021 con cerca de un millar de nuevos ensayos clínicos en marcha. Se trata de una cifra similar a la de 2020 pero con un impacto atenuado de la actividad extraordinaria exigida para hacer frente a la pandemia por el coronavirus, apuntan desde Farmaindustria. De los 997 ensayos clínicos iniciados el año pasado, cuatro de cada diez están dirigidos a algún tipo de cáncer, y un 5,6%, a COVID-19.

En estos últimos años, España se ha posicionado entre los países europeos con mejores condiciones para el desarrollo de ensayos clínicos. Esto ha venido impulsado, entre otros factores, por el nivel científico de los profesionales sanitarios, la excelencia de los hospitales, el apoyo de la Administración sanitaria y la agencia reguladora, la creciente implicación de los pacientes y la fuerte apuesta de la industria farmacéutica en España.

Hay que añadir que cerca de un 80% de los estudios los promueven compañías farmacéuticas, y para muchas de ellas España es el segundo país elegido para desarrollarlos, sólo por detrás de Estados Unidos.

El ensayo clínico

Cada 20 de mayo, se celebra el Día Internacional del Ensayo Clínico, uno de los aspectos clave de la I+D farmacéutica. Así lo asegura Amelia Martín Uranga, directora asociada de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria: “El ensayo clínico constituye uno de los mejores ejemplos de éxito del modelo de colaboración público-privada, tal y como se ha visto durante la investigación de vacunas y tratamientos para la COVID-19. Es el ejemplo de cómo aunando fuerzas con el mismo objetivo somos capaces de generar una dinámica virtuosa que beneficia al conjunto de la sociedad, aunque estos beneficios sean, en ocasiones, poco conocidos”.

Los pacientes son los grandes beneficiados de la realización de ensayos, porque gracias a ellos pueden tener acceso temprano a los tratamientos más innovadores, aún no autorizados, lo que en determinadas patologías graves y cuando otros tratamientos han fracasado puede significar la propia supervivencia, aseguran desde Farmaindustria.

Del mismo modo, la realización de estos estudios en hospitales españoles tiene consecuencias muy positivas para el resto de agentes implicados:

• Para el sistema sanitario, porque los ensayos atraen inversiones económicas por parte de la industria y ahorros para los centros.
• Para los profesionales, porque suman reputación y experiencia al complementar su labor asistencial con la investigadora.
• Para la industria farmacéutica, porque puede contar con profesionales sanitarios e instalaciones clínicas adecuadas para impulsar su actividad investigadora y de desarrollo de medicamentos.

Es más, los ensayos clínicos están considerados como la primera fuente de ingresos privados para los hospitales españoles. La industria farmacéutica asentada en España invirtió en 2020 cerca de 700 millones de euros en esta etapa del desarrollo de nuevos medicamentos.

Medicina de precisión, digitalización y descentralización

Desde la patronal de la industria farmacéutica, aseguran que toda vía existen una serie de retos en este campo en España. Por ejemplo, la investigación biofarmacéutica vive una gran revolución gracias a los nuevos conocimientos a nivel tisular, celular y genómico, lo que exige una adaptación de los ensayos clínicos a esta medicina de precisión que mejoren el éxito con menor coste y tiempo de desarrollo.

La investigación biofarmacéutica vive una gran revolución gracias a los nuevos conocimientos a nivel tisular, celular y genómico, lo que exige una adaptación de los ensayos clínicos.

Destaca también la transformación digital, que supondrá un cambio de paradigma para la investigación. Esto supone dispones de infraestructuras adecuadas y personal formado; incorporar otras áreas y perfiles hasta ahora no partícipes de la investigación (departamentos de IT, bioinformáticos, etc.); interoperabilidad de historias clínicas, o la flexibilidad en la adaptación a los nuevos procedimientos de monitorización.

“La puesta en marcha del Espacio Europeo de Datos de Salud es una clara oportunidad para mejorar la investigación e innovación, siempre que su implementación, entre otros objetivos, consiga un adecuado equilibrio entre la protección de datos y el fomento de la investigación biomédica”, recuerda la directora asociada.

Y, finalmente, España debe responder al desafío de la descentralización de los ensayos, concentrados fundamentalmente en dos comunidades autónomas: Madrid y Cataluña. Solo estas dos regiones acaparan el 54% de los hospitales que están participando en ensayos clínicos en marcha en nuestro país.

España debe responder al desafío de la descentralización de los ensayos, concentrados fundamentalmente en dos comunidades autónomas: Madrid y Cataluña.

Entre las ventajas de esta descentralización destacan la oportunidad de participar para un mayor número de pacientes en todo el territorio nacional y la inclusión de una población más diversa, lo que redunda en una mejor calidad científica de los datos del estudio.

Nueva armonización europea

“La investigación clínica es cada vez más abierta, colaborativa e internacional. España se ha posicionado entre los países europeos con mejores condiciones para el desarrollo de ensayos clínicos”, por ello Martín Uranga considera que es necesario aprovechar esta ventaja competitiva y constituye una oportunidad para atraer mayor inversión internacional.

El nuevo reglamento europeo sobre ensayos clínicos tiene por objetivo avanzar en una mayor transparencia y conseguir los más altos estándares de seguridad para los pacientes.

Cabe destacar que el nuevo reglamento europeo sobre ensayos clínicos tiene por objetivo avanzar en una mayor transparencia y conseguir los más altos estándares de seguridad para los pacientes. La adopción de este reglamento supone una armonización de la evaluación y supervisión de los estudios clínicos en toda la Unión Europea.

“Seguir trabajando de manera colaborativa investigadores, centros, Agencia Española de Medicamentos, comités de ética, pacientes y compañías farmacéuticas es el camino para que nuestro país se adapte al nuevo entorno europeo. Pero también es el momento de dotar a todos los agentes de más infraestructuras y recursos humanos. El reglamento europeo supone un marco más competitivo y se ha de apostar por dotar de infraestructuras e incrementar los recursos dedicados a la investigación”, concluye Martín Uranga.

Ensayos clínicos en enfermedares raras

Por su parte, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha presentado su Informe Anual sobre Ensayos Clínicos en Enfermedades Raras en España. Este estudio ha revelado que por segundo año consecutivo se ha alcanzado la cifra récord de 225 ensayos clínicos autorizados en investigación de estos trastornos. Esto supone que casi uno de cada cuatro ensayos investiga este tipo de enfermedades, es decir, el 23% de los nuevos estudios se centran en patologías minoritarias.

El 23% de los nuevos estudios se centran en patologías minoritarias.

Asimismo, en 2021 se ha producido un incremento del 15% en los ensayos dedicados a la investigación de enfermedades raras respecto al año anterior, implicando una apuesta por la innovación en un campo particularmente costoso.

Además, se batió otro máximo histórico en aquellos pacientes con patologías raras y ultrarraras, llegando a los 4.063 participantes, lo que implica un aumento de más de un 28% respecto a la fecha anterior. Entre los ámbitos de actuación, destacaron, sobre todo, el oncológico (38%), el hematológico (13%) con el mayor crecimiento (71%), el sistema inmunitario (11%) y las enfermedades del sistema nervioso (9%), entre muchas otras.

En cuanto al ámbito geográfico, la mayoría de las Comunidades Autónomas contaron con participación en los 225 ensayos.

En cuanto al ámbito geográfico, la mayoría de las Comunidades Autónomas contaron con participación en los 225 ensayos. Entre ellas, destaca Cataluña, que participó en un total de 187, seguida de la Comunidad de Madrid, con 173 ensayos, y Andalucía, con 88.

En paralelo, los hospitales líderes en investigación clínica en enfermedades raras fueron el Hospital Universitario Vall D’Hebron (Cataluña) con 115 ensayos, el Hospital Universitario 12 de Octubre (Comunidad de Madrid) con 74 ensayos y el Hospital Universitario y Politécnico La Fe (Comunidad Valenciana) con 54 ensayos.

"Las pruebas han contado con la participación de 308 pacientes, un 7% del cómputo global de enfermedades raras".

En relación con la participación de los laboratorios que forman parte de Aelmhu en los ensayos de estas enfermedades, se ha contabilizado un incremento exponencial del 21%, superando, así, la colaboración en años anteriores. Por su parte, dichas pruebas han contado con la participación de 308 pacientes, un 7% del cómputo global de enfermedades raras, que marcó el segundo hito histórico, solamente superado por el año 2020 con 386 participantes.

De igual modo, hasta trece CC.AA., con la excepción de Asturias, Cantabria, Extremadura y La Rioja, han participado en ensayos clínicos de enfermedades minoritarias impulsados por los asociados de Aelmhu. Lideraron la investigación la Comunidad de Madrid, que participó en el 72% del total, y Cataluña con un 69%.