CSL, empresa biotecnológica, ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización condicional (ACC) a Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), la primera y única terapia génica de un solo uso para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX.

En el ensayo clínico en curso, Hemgenix redujo la tasa de hemorragias anuales con una única perfusión mediante la administración de un gen funcional que actúa como cianotipo del factor IX de coagulación, una proteína importante para la coagulación de la sangre. Es la primera terapia génica aprobada para la hemofilia B en la Unión Europea (UE) y el Espacio Económico Europeo (EEE).

En el ensayo clínico en curso, Hemgenix redujo la tasa de hemorragias anuales con una única perfusión mediante la administración de un gen funcional que actúa como cianotipo del factor IX de coagulación, una proteína importante para la coagulación de la sangre.

“La aprobación de Hemgenix en Europa es la esencia de la buena ciencia, que capaz de ofrecer un medicamento que creemos que puede transformar el paradigma de tratamiento para las personas con hemofilia B y para los profesionales sanitarios que las tratan”, ha comentado el doctor Bill Mezzanotte, responsable de Investigación y Desarrollo y director médico de CSL. “Hemgenix y nuestra asociación con uniQure ponen de manifiesto la promesa de CSL de buscar, desarrollar y ofrecer innovaciones revolucionarias en casos en que los pacientes puedan beneficiarse, concretamente en enfermedades que conocemos bien como la hemofilia B”.

Necesidad médica

Actualmente, las personas con hemofilia B necesitan un tratamiento de por vida de perfusiones intravenosas del factor IX para mantener niveles suficientes, lo que puede tener un impacto significativo en su calidad de vida y bienestar.  Según el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), existe “una necesidad médica no cubierta de nuevos enfoques terapéuticos que puedan liberar a los pacientes de la carga de las perfusiones frecuentes, o puntuales en el momento de una hemorragia”.

La decisión de la CE sigue el dictamen positivo del CHMP de diciembre de 2022, basado en los resultados del ensayo pivotal HOPE-B, el mayor ensayo de terapia génica en hemofilia B realizado hasta la fecha.

La decisión de la Comisión Europea sigue el dictamen positivo del CHMP de diciembre de 2022, basado en los resultados del ensayo pivotal HOPE-B, el mayor ensayo de terapia génica en hemofilia B realizado hasta la fecha. Estos resultados mostraron que los pacientes con hemofilia B tratados con Hemgenix experimentaron un aumento estable y duradero de los niveles medios de actividad del factor IX (con una actividad media del factor IX del 36,9 %), lo que supuso una reducción de la tasa de hemorragias anualizada (ABR) ajustada del 64 %. Tras la perfusión de Hemgenix, el 96 % de los pacientes suspendieron la profilaxis rutinaria con factor IX y el consumo medio del factor IX se redujo en un 97 % a los 18 meses después del tratamiento, en comparación con el período de preinclusión.

El análisis del estudio HOPE-B a 24 meses continuó mostrando un efecto constante y duradero de Hemgenix. En un entorno clínico, el tratamiento se sigue tolerando bien en general, sin que se produzcan efectos adversos graves relacionados con el tratamiento.

Un paso importante

“Esta aprobación supone un importante paso adelante en el tratamiento de la hemofilia B, que podría ser transformador para las personas afectadas por hemorragias en músculos, articulaciones y órganos internos, aliviando así la carga que conllevan las perfusiones intravenosas de por vida de productos con factor IX”, declaró el profesor Wolfgang Miesbach, responsable de Trastornos de la Coagulación del Centro de Asistencia Integral del Hospital Universitario de Fráncfort. “Los datos del estudio HOPE-B demuestran el potencial de Hemgenix para acabar con la necesidad de administrar profilaxis rutinaria, al proporcionar una actividad duradera del factor IX, así como una mejora de los resultados en cuanto a las hemorragias y de la calidad de vida de las personas con hemofilia B”.

“Esta aprobación supone un importante paso adelante en el tratamiento de la hemofilia B, que podría ser transformador para las personas afectadas por hemorragias en músculos, articulaciones y órganos internos".

“Ahora tenemos que trabajar para asegurarnos de que el mayor número posible de pacientes elegibles en toda Europa puedan acceder a este tratamiento innovador. Nos comprometemos totalmente a colaborar con los financiadores y otras partes interesadas para conseguirlo”, comentó Lutz Bonacker, vicepresidente sénior y director general de Operaciones Comerciales en Europa de CSL Behring.

La Comisión Europea tiene autoridad para aprobar medicamentos en los Estados miembros de la UE, así como en los países del Espacio Económico Europero de Islandia, Noruega y Liechtenstein.

El desarrollo clínico a lo largo de varios años de Hemgenix, lo dirigió uniQure y la promoción de los ensayos clínicos pasó a CSL después de que adquiriera los derechos de la licencia mundial para comercializar el tratamiento. En el Reino Unido, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas en inglés) está revisando actualmente la solicitud de CSL para Hemgenix. El fármaco lo aprobaron por primera vez desde la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. en noviembre de 2022.