Alexion, el grupo de enfermedades raras de AstraZeneca, ha anunciado que ravulizumab ha conseguido la aprobación en Europa como tratamiento para pacientes adultos con MGg y con anticuerpos positivos frente a receptores de la acetilcolina (AChR) de forma complementaria al tratamiento convencional.

Esta decisión supone la primera y única aprobación de un inhibidor del complemento C5 de acción prolongada para el tratamiento de la MGg en Europa. La miastenia gravis generalizada es una enfermedad neuromuscular rara, debilitante, crónica y autoinmune que provoca debilidad muscular y la pérdida de la función muscular. En la Unión Europea (UE), se calcula que la prevalencia de MGg diagnosticada es de aproximadamente 89.000 personas.

La miastenia gravis generalizada es una enfermedad neuromuscular rara, debilitante, crónica y autoinmune que provoca debilidad muscular y la pérdida de la función muscular.

Ensayo Champion-MG

La aprobación de ravulizumab por parte de la Comisión Europea (CE) es el resultado de la recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano, basada en los resultados del ensayo Champion-MG de fase III, los cuales han sido publicados en NEJM Evidence. En el ensayo, llevado a cabo durante 26 semanas, ravulizumab ha demostrado ser superior al grupo placebo en el criterio de valoración primario, en comparación con las previsiones de referencia en cuanto a las actividades diarias de los pacientes con Miastenia Gravis (MG- ADL, según sus siglas en inglés). Los resultados se han apoyado en la información otorgada por los pacientes, trasladándola a una escala donde se evalúa la capacidad para realizar actividades cotidianas. Además, en el seguimiento prolongado de los resultados del estudio de extensión abierto, se observó un beneficio clínico de ravulizumab de hasta las 60 semanas.

Los resultados se han apoyado en la información otorgada por los pacientes, trasladándola a una escala donde se evalúa la capacidad para realizar actividades cotidianas.

Renato Mategazza, catedrático del Departamento de Neuroinmulogía y Enfermedades Neuromusculares de la Fundación IRCCS Instituto Neurológico Carlo Besta (Milán, Italia) e investigador del ensayo Champion-MG, afirmó: “Como profesionales, hemos visto en primera persona cómo la MGg puede tener un impacto considerable en la calidad de vida del paciente. Esta aprobación es un gran avance para el tratamiento de la MGg en Europa, pues ofrece a los pacientes y a los médicos una nueva opción de tratamiento de acción prolongada, que ha demostrado una eficacia fiable e importantes mejoras en la calidad para la realización de actividades cotidianas”.

En el seguimiento prolongado de los resultados del estudio de extensión abierto, se observó un beneficio clínico de ravulizumab de hasta las 60 semanas.

Leticia Beleta, vicepresident & general manager Spain Alexion, AstraZeneca Rare Disease, explicó: “El lanzamiento de ravulizumab para la inhibición de C5 presenta un enfoque probado para el manejo de esta enfermedad. En Alexion, somos pioneros en la historia del complemento y estamos orgullosos de ofrecer una nueva opción de tratamiento que proporciona una mayor comodidad gracias a una dosificación menos frecuente, con un beneficio clínico en un mayor número de pacientes, incluyendo aquellos que permanecen sintomáticos a pesar del tratamiento inicial. En nuestro objetivo de seguir mejorando la calidad de vida de las personas que viven con MGg y ampliar el acceso a ravulizumab a nivel mundial, esta aprobación del primer y único inhibidor de C5 de acción prolongada en Europa supone un paso muy importante”.

"El lanzamiento de ravulizumab para la inhibición de C5 presenta un enfoque probado para el manejo de esta enfermedad".

En el ensayo Champion-MG, se compararon los criterios de seguridad de ravulizumab con el grupo placebo y de acuerdo con los resultados observados en los ensayos fase III de ravulizumab para la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y el Síndrome Hemolítico Urémico Atípico (SHUa). Las reacciones adversas más comunes observadas en los pacientes que recibieron ravulizumab fueron diarrea, infección de las vías respiratorias superiores, nasofaringitis y cefalea.

Las reacciones adversas más comunes observadas en los pacientes que recibieron ravulizumab fueron diarrea, infección de las vías respiratorias superiores, nasofaringitis y cefalea.

Ravulizumab está aprobado en Estados Unidos (abril de 2022) y Japón (agosto de 2022) para el tratamiento de determinados adultos con MGg. Actualmente, se están llevado a cabo revisiones reglamentarias en otros países.