Alexion, el grupo de enfermedades raras de AstraZeneca, ha anunciado que el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha incluido Ultomiris (ravulizumab) en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) como tratamiento para pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (MGg) y con anticuerpos positivos frente a receptores de acetilcolina (AchR) de forma complementaria al tratamiento convencional, la primera y única aprobación de un inhibidor del complemento C5 de acción prolongada para el tratamiento de esta enfermedad neuromuscular rara en España.

Esta resolución se basa en la aprobación de la Comisión Europea y en los resultados del ensayo CHAMPION-MG de fase III, los cuales la revista NEJM Evidence ha publicado en línea. En el ensayo, llevado a cabo durante 26 semanas, ravulizumab ha demostrado ser superior al grupo placebo en el criterio de valoración primario, en la escala MG-ADL, que evalúa el impacto de la miastenia gravis generalizada en las funciones diarias de los pacientes.

Los resultados se han apoyado en la información facilitada por los afectados, trasladándola a una escala donde se evalúa la capacidad para realizar actividades cotidianas. Además, en el seguimiento a largo plazo, con el estudio de extensión abierto (OLE), se observó que el beneficio clínico de ravulizumab se mantenía hasta 60 semanas.

Enfermedad autoinmune crónica

La miastenia gravis generalizada es una enfermedad autoinmune debilitante y crónica que provoca la pérdida de la función muscular y debilidad grave y en España afecta a unas 15.000 personas, de las cuales el 20 % no están correctamente controlados. "La MGg es una enfermedad que causa debilidad en la musculatura. Además, puede cursar con visión doble, problemas para tragar, masticar, hablar y con pérdida de fuerza de brazos y piernas", ha explicado el neurólogo Carlos Casasnovas Pons, coordinador de la Unidad de enfermedades neuromusculares del Hospital Universitario de Bellvitge (Barcelona).

"A pesar de considerarse rara, afecta a miles de personas en España. Para ellos, esta patología supone un impacto relevante a nivel social, psicológico y en su vida diaria. En muchas ocasiones, estos pacientes siguen presentando síntomas a pesar de recibir tratamiento. Por eso, disponer de esta nueva opción terapéutica es una opción que puede contribuir a transformar el curso de la enfermedad y la vida de las personas que conviven con esta patología", ha añadido Casasnovas Pons.

El doctor Francisco Rodríguez de Rivera, neurólogo del Hospital Universitario La Paz de Madrid y coordinador del grupo de estudio de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Española de Neurología (SEN), ha indicado que "ravulizumab es el primer inhibidor de C5 indicado para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada en España. Presenta un inicio rápido de acción que se mantiene a largo plazo y una dosificación predecible, una vez cada ocho semanas. La llegada de ravulizumab a España supone una nueva opción en el tratamiento de la MGg que nos permitirá tratar de manera eficaz y fiable a un amplio espectro de pacientes que a día de hoy, a pesar de su tratamiento de base, no consiguen control".

"La financiación de ravulizumab en España para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada supone un gran paso hacia adelante en nuestra misión de transformar la vida de las personas afectadas por enfermedades raras", ha afirmado Carlos Macedo, director médico de Alexion para España y Portugal. "Estamos muy orgullosos de poder ofrecer a los pacientes con MGg una nueva opción de tratamiento e inaugurar así nuestra andadura en Neurología, con el compromiso de seguir expandiéndonos para ofrecer a los pacientes con enfermedades raras neurológicas nuevos tratamientos transformadores", ha concluido.