La compañía biofarmacéutica AbbVie ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado la aprobación de upadacitinib (Rinvoq) para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Crohn activa de moderada a grave con respuesta inadecuada, pérdida de respuesta o intolerancia al tratamiento

“La reciente recomendación del CHMP para aprobar este fármaco para su uso en la enfermedad de Crohn es un paso importante, con el que nos acercamos a poder ofrecer un tratamiento oral, de una toma diaria, que pueda suponer una alternativa para las personas que tienen que vivir con esta enfermedad”, explica Roopal Thakkar, M.D., vicepresidente senior de Desarrollo, Asuntos Regulatorios y director médico de AbbVie.

Estudios

La solicitud de AbbVie para la aprobación de este fármaco en la enfermedad de Crohn viene apoyada por los datos de dos estudios de inducción, U-Exceed y U-Excel y un estudio de mantenimiento, U-Endure. Los pacientes que recibieron el fueron tratados con una dosis de 45mg diaria en los estudios de inducción y fueron aleatorizados para recibir una dosis de 15mg o 30mg diaria en el estudio de mantenimiento.

La solicitud de AbbVie para la aprobación de este fármaco en la enfermedad de Crohn viene apoyada por los datos de dos estudios de inducción, U-Exceed y U-Excel y un estudio de mantenimiento, U-Endure.

En los tres estudios de fase III, una proporción significativamente mayor de pacientes tratados con el medicamento alcanzaron los criterios de valoración coprimarios de remisión clínica por SF/AP (que se define como puntuaciones de frecuencia de deposiciones media diaria [SF] ≤2,8 y dolor abdominal [AP] ≤1,0 y ninguno superior que la puntuación basal) y respuesta endoscópica (definida como una reducción en la puntuación endoscópica simple de enfermedad de Crohn [SES-CD] >50% con respecto a la puntuación basal de la inducción) si se compara con placebo.

En los tres estudios, una proporción significativamente mayor de pacientes tratados con este fármaco alcanzó el criterio de valoración secundario clave de la remisión endoscópica.

En los tres estudios, una proporción significativamente mayor de pacientes tratados con este fármaco alcanzó el criterio de valoración secundario clave de la remisión endoscópica (definida como valor de SES-CD ≤4 y una reducción de al menos dos puntos frente a la puntuación basal y ninguna subpuntuación >1). Además, más pacientes tratados con este fármaco alcanzaron una subpuntuación de superficie ulcerada SES-CD de 0 a las semanas 12 y 52 (valor nominal p<0,001) en pacientes con una subpuntuación de superficie ulcerada SES-CD ≥1 en la puntuación basal. La ausencia o desaparición de ulceración, junto con las mejorías observadas mediante endoscopia se asocia a la curación mucosa.

La ausencia o desaparición de ulceración, junto con las mejorías observadas mediante endoscopia se asocia a la curación mucosa.

El perfil de seguridad de este medicamento en la enfermedad de Crohn fue por lo general consistente con el perfil de seguridad conocido del fármaco. Se observaron tasas similares de reacciones adversas graves, incluidas infecciones graves, entre los pacientes que recibían el fármaco y placebo. Las notificaciones de neoplasia maligna, eventos cardiovasculares mayores, eventos tromboembólicos venosos y perforación gastrointestinal se produjeron con baja frecuencia (<1,0 sucesos/100 pacientes-año).

Alternativa

“El impacto de la enfermedad de Crohn se extiende más allá del tubo digestivo incluyendo los síntomas sistémicos como fatiga, síntomas intestinales y afectación social y emocional. Las opciones de tratamiento que alcanzan criterios de valoración críticos como la remisión clínica y la respuesta endoscópica pueden suponer una alternativa a la hora de gestionar los síntomas difíciles que conlleva esta enfermedad así como los resultados de calidad de vida relacionada con la salud”, señala Jean-Frédéric Colombel, M.D., profesor de medicina y director del centro de enfermedades inflamatorias (Inflammatory Bowel Disease Center), Icahn School of Medicine, Mount Sinai e investigador del estudio. “Este fármaco podría ser una opción de tratamiento para pacientes que viven con una enfermedad de Crohn de moderada a grave no controlada. Espero con gran interés la decisión final de la Comisión Europea”.

“El impacto de la enfermedad de Crohn se extiende más allá del tubo digestivo incluyendo los síntomas sistémicos como fatiga, síntomas intestinales y afectación social y emocional".

El fármaco está aprobado en la UE para el tratamiento de adultos con espondilitis anquilosante, espondiloartritis axial no radiográfica, artritis psoriásica, artritis reumatoide, colitis ulcerosa activa de moderada a grave y el tratamiento de adultos y adolescentes con dermatitis atópica.

El uso del fármaco en la enfermedad de Crohn está aprobado en Gran Bretaña desde enero de 2023. Su seguridad y eficacia se encuentran en evaluación en la Unión Europea.