Expertos del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno (CEPPyG) de la Universidad de Alcalá analizaron los desafíos que plantea la actualización de la Ley de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos y Productos Sanitarios en el ámbito de la gestión de las enfermedades raras y sus tratamientos.

El Congreso de los Diputados acogió el 31 de enero la jornada "Enfermedades raras y medicamentos huérfanos ante la Ley de Garantías: desafíos pendientes y respuestas necesarias", organizada con la colaboración de Alexion (el grupo de enfermedades raras de AstraZeneca). Durante la misma, los miembros del Observatorio Legislativo ofrecieron algunas propuestas legislativas ante la Consulta Pública Previa sobre el Anteproyecto de Ley que modifica el Texto Refundido de la Ley de Garantías.

Investigación

Entre esas medidas, los portavoces destacaron la necesidad de reconocer el valor económico y social que aporta la investigación farmacéutica a los nuevos productos e indicaciones, de que exista una equidad en el acceso a los tratamientos y de agilizar los procesos burocráticos. Pero también la importancia de mejorar el proceso de evaluación y de dotar de mayor certidumbre, transparencia, y participación a todo el trámite de aprobación.

Los portavoces destacaron la necesidad de reconocer el valor económico y social que aporta la investigación farmacéutica a los nuevos productos e indicaciones.

A este respecto, Julio Sánchez Fierro, abogado y doctor en Ciencias de la Salud por la Universidad de Alcalá y miembro del Observatorio Legislativo, detalló diversos puntos de mejora en el actual marco regulatorio, dada la singularidad de estos fármacos, que requieren fuertes inversiones con problemático retorno, tomando en cuenta el número superreducido de pacientes a los que van dirigidos.

“La Ley de Garantías contempla aspectos de vital importancia para las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos, que habrá que reenfocar y reforzar, tales como el principio de igualdad territorial en el acceso a estas terapia".

“La Ley de Garantías contempla aspectos de vital importancia para las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos, que habrá que reenfocar y reforzar, tales como el principio de igualdad territorial en el acceso a estas terapias y una mayor coordinación entre Comunidades Autónomas. La detección precoz y los cribados neonatales deben tener una acogida amplia en la cartera común de servicios del SNS. Otra cuestión sería establecer un procedimiento específico para fijar los precios de los medicamentos huérfanos y que estos estén excluidos del sistema de precios de referencia dada su singularidad. También habría que valorar la constitución de un modelo de financiación, diferenciado del común y, por supuesto, solidario. El Fondo de Cohesión sería una vía excelente”, indicó Sánchez Fierro.

Por su parte José Manuel Baltar, consultor y exconsejero de Sanidad de Canarias y también miembro del Observatorio Legislativo, matizó “desde el Observatorio ponemos en marcha proyectos de evaluación de la situación actual de las enfermedades raras, acompañados siempre de nuestras recomendaciones legislativas, con la expectativa de mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras a través de actualizaciones normativas que les ayuden a reducir su carga burocrática, a mejorar su acceso a los tratamientos, o a beneficiarse de las mejores terapias posibles gracias a la investigación”. 

“Desde el Observatorio ponemos en marcha proyectos de evaluación de la situación actual de las enfermedades raras, acompañados siempre de nuestras recomendaciones legislativas".

Para concluir, Leticia Beleta, directora general de Alexion Iberia, añadió que “la próxima actualización de la Ley de Garantías es una gran noticia para los pacientes con enfermedades raras y sus familias, y es nuestra misión como compañía seguir colaborando de manera proactiva en el impulso de nuevos avances económicos, legislativos, políticos y sociales que nos permitan mejorar su calidad de vida y reducir los desafíos a los que se enfrentan día a día”.