Una gran mayoría de las enfermedades raras conocidas carecen de un medicamento huérfano (MMHH) que cure o mejore la calidad de vida de los pacientes y, además, a esta insuficiencia de fármacos se suma el problema de la disponibilidad. La información disponible apunta a la existencia de un serio problema de acceso a los medicamentos huérfanos en el Sistema Nacional de Salud que ya han sido aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), agravado por el retraso en el tiempo para la toma de decisiones sobre precio y financiación pública.

Según datos recogidos en el último Informe Anual OberveMHe, la Comisión Europea ha aprobado un total de 128 medicamentos. De ellos, un 86% (111) han obtenido la autorización de comercialización en España, pero solo el 51% de ellos, ha conseguido el reembolso público. Estamos ante un problema de primera magnitud que afecta a millones de españoles.

"La información disponible apunta a la existencia de un serio problema de acceso a los medicamentos huérfanos en el Sistema Nacional de Salud".

La solución no es simple y pasará necesariamente generando espacios de inteligencia colaborativa en los que estén presentes todos los agentes que forman el ecosistema del medicamento; esto es: Administración central y autonómica, profesionales sanitarios, pacientes, e industria farmacéutica.  

"Estamos ante un problema de primera magnitud que afecta a millones de españoles".

Este es el objetivo del recientemente creado Observatorio de Medicamentos Huérfanos (ObserveMHe) que con la organización de la I Jornada Acceso 360º reunió en Madrid a expertos, pacientes e industria para aportar luz a los retos de acceso y financiación de medicamentos huérfanos en España.

Las soluciones propuestas sabemos que no serán únicas, ni universales, pero un punto de partida para la innovación en los modelos de acceso y financiación de MMHH podría ser redefinir el concepto de enfermedades raras y ampliar los estímulos a la industria impulsando la investigación colaborativa con soporte financiero y rentabilidad programada.

Otro eje de actuación sería la aceleración del acceso con una gestión proactiva de la incertidumbre a través de la autorización condicional y la evaluación periódica de los resultados del fármaco en vida real.

"La creación de un fondo finalista para los medicamentos huérfanos gestionado a nivel central para minimizar el riesgo presupuestario para CCAA y Hospitales podría ser una solución como apuntan también algunos expertos".

También se debería afrontar el reto de la financiación desde una perspectiva estatal para que ningún paciente se quede atrás. Parece oportuno repensar el paradigma de la enfermedad rara o ultrarara, y su impacto presupuestario bajo el prisma de una dualidad presupuestaria que incluya el ámbito autonómico y central. La creación de un fondo finalista para los medicamentos huérfanos gestionado a nivel central para minimizar el riesgo presupuestario para CCAA y Hospitales podría ser una solución como apuntan también algunos expertos.

"En un entorno cambiante de gran incertidumbre que afecta tanto a lo sanitario como a lo no sanitario, está surgiendo una apuesta por alcanzar un compromiso social que esperamos tenga su reflejo en el desarrollo del nuevo marco legislativo".

Afortunadamente, la administración parece cada vez más sensible a la necesidad de avanzar hacia modelos evaluativos más previsibles, transparentes y participativos. En un entorno cambiante de gran incertidumbre que afecta tanto a lo sanitario como a lo no sanitario, está surgiendo una apuesta por alcanzar un compromiso social que esperamos tenga su reflejo en el desarrollo del nuevo marco legislativo. Esta es nuestra intención.