El Sistema Nacional de Salud ha aprobado la inclusión de Cuprior® (trientina tetrahidrocloruro) del laboratorio Orphalan, en su cartera común de servicios del SNS, indicado para el tratamiento de pacientes adultos, adolescentes y niños mayores de 5 años con enfermedad de Wilson intolerantes a la D-penicilamina.

Esta aprobación se produce tras décadas desde la última incorporación de un tratamiento para esta enfermedad poco prevalente que afecta principalmente al hígado y al cerebro.

“En Orphalan trabajamos para identificar, desarrollar y ofrecer tratamientos innovadores para pacientes con enfermedades raras”, subraya María Aguilar, directora general en España y Portugal de la compañía. “Esperamos contribuir a marcar una diferencia significativa en la vida del paciente con enfermedad de Wilson en España, tras esta aprobación que beneficia a pacientes con una necesidad médica no cubierta hasta ahora”.

“En Orphalan trabajamos para identificar, desarrollar y ofrecer tratamientos innovadores para pacientes con enfermedades raras”.

Enfermedad de Wilson 

La enfermedad de Wilson es un trastorno hereditario poco frecuente. “Afecta, aproximadamente, a entre 10 y 30 casos por cada millón de habitantes y tiene potenciales efectos muy graves si no se diagnostica a tiempo y, sobre todo, si no se trata precozmente. Por ello, tener nuevas alternativas terapéuticas es muy buena noticia”, explica el doctor José Luis Calleja, presidente de la Asociación Española para el Estudio del Hígado (AEEH) y jefe del servicio de Gastroenterología y Hepatología del Hospital Universitario Puerta de Hierro en Madrid.

Esta enfermedad, que se caracteriza por la acumulación de cobre en el hígado y en el cerebro fundamentalmente, donde ejerce un efecto tóxico, suele diagnosticarse, generalmente en edades infantiles o juveniles (entre los 5 y los 25 años de edad), “por lo que lleva asociado un tratamiento de por vida, ya que el defecto genético persiste a lo largo del tiempo”, señala.

Esta patología congénita produce síntomas hepáticos y neurológicos muy graves, si no se diagnostica precozmente y no se trata con algún tratamiento que sea capaz de vaciar de cobre esos tejidos.

El doctor Calleja añade que esta patología congénita produce síntomas hepáticos y neurológicos muy graves, si no se diagnostica precozmente y no se trata con algún tratamiento que sea capaz de vaciar de cobre esos tejidos.

En este sentido, la enfermedad hepática tiene un espectro amplio de expresión, y si no se trata adecuadamente con agentes que eliminen el cobre tóxico acumulado puede conducir a una cirrosis hepática descompensada o una insuficiencia hepática aguda. En estadios más avanzados de la enfermedad puede producir enfermedad neurológica, que se caracteriza por trastornos del movimiento, disartria, disfagia y distonía en varias combinaciones. A menudo se observa una alteración de la conducta antes de la aparición de los síntomas neurológicos. Sin tratamiento la enfermedad tiene una evolución fatal, generalmente por fallo hepático.

Trientina

La trientina es un quelante del cobre cuyo mecanismo de acción principal es la eliminación del organismo del cobre absorbido, para lo cual forma un complejo estable que es eliminado después por excreción urinaria. La trientina también puede quelar el cobre en el intestino e inhibir de este modo la absorción de cobre.

"La aparición de trientina tetrahidrocloruro es una alternativa para pacientes que tienen contraindicaciones o efectos secundarios con el tratamiento estándar”.

“En el momento actual, los pacientes son tratados con sustancias que evitan la absorción de cobre a nivel intestinal como el zinc y sustancias quelantes del cobre como es la D-penicilamina. Hay pacientes que estos quelantes del cobre, que son la base del tratamiento, no los toleran porque tienen efectos secundarios gastrointestinales, cutáneos, etc. Por ello, la aparición de trientina tetrahidrocloruro, Cuprior®, es una alternativa para pacientes que tienen contraindicaciones o efectos secundarios con el tratamiento estándar”, ha incidido el especialista.

“Esta molécula ha demostrado en ensayos clínicos que es una alternativa para el tratamiento de pacientes y parece que su perfil de efectos adversos y seguridad es mejor que el estándar”, ha concluido el doctor Calleja.

Estudio CHELATE

En concreto, Cuprior® ha demostrado su eficacia y buen perfil de seguridad en diferentes estudios, como el estudio CHELATE, el primer ensayo fase 3 prospectivo aleatorizado que compara D-penicilamina con tetrahidrocloruro de trientina. Se trata de un ensayo multicéntrico, aleatorizado, abierto y con control activo, realizado en 15 centros de 9 países. Sus resultados -comunicados en el Congreso Internacional de Hígado (EASL)- mostraron que la tetrahidrocloruro de trientina no era inferior a la D-penicilamina según los niveles de especiación de cobre del NCC (cobre no unido a ceruloplasmina), observándose una incidencia significativamente inferior de efectos adversos graves en los pacientes tratados con trientina frente a los que recibieron D-penicilamina.

Cuprior® favorece el cumplimiento terapéutico por parte del paciente por su forma de administración y por su mayor biodisponibilidad, aspecto especialmente relevante en una enfermedad crónica como la enfermedad de Wilson.

Por otra parte, Cuprior® favorece el cumplimiento terapéutico por parte del paciente por su forma de administración y por su mayor biodisponibilidad, aspecto especialmente relevante en una enfermedad crónica como la enfermedad de Wilson, en la que interrumpir o suspender el tratamiento por cualquier motivo puede provocar el regreso de la actividad de la enfermedad, lo que puede conllevar en algunos casos importantes consecuencias.