La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) ha instado el 20 de noviembre al Gobierno, el Congreso de los Diputados y el Parlamento Europeo a impulsar el liderazgo de España en la generación e implantación de un Plan de Acción Europeo que coordine el abordaje de estas patologías en línea con la evaluación y actualización de nuestra Estrategia nacional.

Sobre este objetivo, que ha generado el consenso entre todos los agentes políticos que han participado tanto como ponentes como asistentes, ha pivotado la conferencia 'Hacia un Plan Europeo Integral: la implicación de España con las Enfermedades Raras' que Feder ha celebrado en el Congreso de los Diputados con motivo de la actual presidencia española del Consejo de la Unión Europea.

Francia Armengol, presidenta del Congreso de los Diputados, ha inaugurado la cita y ha trasladado el compromiso de la Cámara Baja con la causa. Junto a ella se encontraba Juan Carrión, presidente de Feder y su Fundación, que ha dado voz a los tres millones de personas que se estima que conviven con estas patologías o están en busca de diagnóstico en nuestro país.

En esta misma línea han intervenido David Sánchez, portavoz de la Vocalía de Acción Internacional de Feder; Daniel de Vicente, miembro de la junta directiva de Feder y la Alianza Europea de Enfermedades Raras (Eurordis); e Isabel Motero, directora de Feder y su Fundación.

Pacientes como motor del cambio

El primer bloque de la jornada, moderado por David Sánchez, ha evidenciado que la comunidad de pacientes debe estar presente en el proceso de la transformación social, especialmente en lo relativo al desarrollo de la investigación y el abordaje sanitario.

Ana Fernandez Marcos, directora del área de Patient Advocacy de la Asociación Española Contra el Cáncer (AECC), ha explicado que esta enfermedad cuenta con un Plan europeo desde 2021 y una Estrategia del Sistema Nacional de Salud recientemente actualizada. Juan Yermo, director general de la Asociación Nacional Empresarial de la Industria Farmacéutica (Farmaindustria), ha puesto en valor el papel de los pacientes durante el desarrollo de nuevos medicamentos.

María José Sánchez, presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), ha trasladado la perspectiva de estos tratamientos y su estado de situación en España. Sánchez ha concluido que se deben ampliar y adaptar la participación efectiva de los pacientes en todos los procesos que les afectan.

Retos y oportunidades de España

Como ya existentes muchas las iniciativas en enfermedades raras, la conferencia ha contado con representación de los ministerios de Ciencia e Innovación y Sanidad gracias a Cristóbal Belda, director del Instituto de Salud Carlos III; y Carlos Martín Saborido, vocal asesor en la Dirección General de Cartera Común del SNS y Farmacia.

Desde el punto de vista de la investigación, Belda ha trasladado el valor de iniciativas como el nuevo partenariado de investigación o los históricos EJP Programme o SOLVE-RD, que busca dar respuesta a casos sin diagnóstico. Por su parte, Martín Saborido ha trasladado el papel de España en las Redes Europeas de Referencia analizando su pasado, presente y futuro, así como en la Evaluación de Tecnologías Sanitarias.

En la mesa moderada por Isabel Motero se buscaba evidenciar cómo España participa e impulsa estas iniciativas y cómo se interrelacionan y tienen impacto en nuestro país, mientras que Feder ha destacado la necesidad de garantizar la participación efectiva de los pacientes y que el potencial y conocimiento generado llegue a todos los hospitales.

De lo local a lo global

De cara a dar continuidad a todas estas iniciativas, Feder ha contado con parte de los europarlamentarios españoles que ya apoyan la necesidad de un Plan de Acción en enfermedades raras. En concreto, han tomado parte Susana Solís, Izaskun Bilbao y Rosa Estaràs, las dos últimas en vídeo. Todas han evidenciado las oportunidades que supondría contar con este plan y su compromiso para hacerlo posible.

En el ámbito local, el senador Kilian Sánchez ha trasladado su experiencia como director del Área de Salud de La Palma, desde donde pudo participar en la definición de la actual Estrategia Canaria de Salud, uno de los últimos planes autonómicos publicados.

Desde la perspectiva del paciente, Yann Le Cam, director de Eurordis, ha puesto de relieve todas las iniciativas europeas para enfermedades raras ya existentes y la necesidad de coordinarlas a través de un plan que garantice su interoperabilidad y un impacto real en la vida de las personas.

Daniel de Vicente ha completado estas perspectivas subrayando el papel pionero que España ha tenido siempre en enfermedades raras, desde la Resolución de la ONU sobre enfermedades raras que lideró junto con Brasil y Catar en 2021 hasta la Reunión de Alto nivel sobre Cobertura Universal de la Salud en enfermedades raras del pasado septiembre o la Conferencia sobre Enfermedades Raras que organizó el Comité Económico y Social Europeo hace poco más de un mes.

Red de Entidades Solidarias

La cita ha sido posible gracias a la alianza de Feder con Eurordis y RPP Group, junto con Farmaindustria y Aelmhu, que han apoyado desde el inicio tanto el proyecto como cada acción trasversal desarrollada en el marco de la presidencia española del Consejo de la Unión Europea.

A ellos se une la colaboración de la Red de Entidades Solidarias, donde más de 20 de ellas se han unido para hacer posible el evento: Sanofi, Pfizer, Janssen, Novartis, Chiesi, Sobi, GSK, Takeda, Alexion, Kyowa Kirin, Boehringer Ingelheim, Biogen, PTC Therapeutics, UCB, Roche, Ipsen, Recordati, CSL Vifor, Alnylam, Ultragenyx y CSL Behring.