La compañía biotecnológica española Tetraneuron, lleva tiempo desarrollando una terapia génica con un enfoque multifactorial frente a la enfermedad de Alzheimer. Este año, 2022, cumple diez años y por ello ha hecho un balance de los avances que se han producido en su proyecto. La empresa es una spin-off del Instituto Cajal-CSIC y está investigando un tratamiento avanzado mediante una aproximación terapéutica centrada en E2F4, una proteína implicada en el origen del mecanismo de patogénesis del alzhéimer.

“Tetraneuron ha tenido que realizar un profundo trabajo de investigación de cara a demostrar al resto de la comunidad científica el papel de nuestra diana terapéutica durante los inicios del mecanismo de patogénesis de la enfermedad. Gracias a la perseverancia de todo el equipo, hemos conseguido definir la terapia génica AAV-E2F4DN, que ha mostrado un efecto terapéutico multifactorial en ratones modelo de la enfermedad”, explica el doctor José María Frade, socio fundador y director científico de Tetraneuron.

"Hemos conseguido definir la terapia génica AAV-E2F4DN, que ha mostrado un efecto terapéutico multifactorial en ratones modelo de la enfermedad”.

Objetivos a corto plazo

A corto y medio plazo, el principal objetivo de la compañía es comenzar con el ensayo clínico de Fase I/IIa para demostrar que la terapia es segura en humanos. Esto supondrá un gran impulso para su crecimiento como empresa y, sobre todo, un paso importante en la investigación acerca de la enfermedad de Alzheimer. Esta se aborda desde un punto de vista multifactorial y aprovechando el potencial de las terapias génicas. Es importante recordar que se trata de una dolencia neurodegenerativa que aún no tiene cura y que afecta a más de 50 millones de personas en el mundo.

Por otra parte, Tetraneuron desarrolla también nuevas líneas de I+D enfocadas a la validación de la eficacia de su terapia génica para otras enfermedades neurodegenerativas, como el párkinson y el glaucoma. “Ambas líneas de investigación ya están activas, por lo que esperamos disponer de resultados confirmatorios en unos meses”, indica el doctor Frade.

Mª Carmen Álvarez, directora de proyecto, y José María Frade, socio fundador y director científico.

Ronda de financiación

Para poder avanzar en sus estudios incluidos en la etapa preclínica, Tetraneuron iniciará en breve una nueva ronda de financiación para dar entrada a nuevos socios que quieran apoyar este transformador proyecto que, hasta el momento, ha conseguido captar cinco millones de euros en fondos para sus investigaciones.

“Ahora mismo estamos iniciando los diferentes estudios preclínicos exigidos por las agencias regulatorias, tanto la europea EMA (European Medicines Agency) como la norteamericana FDA (Food and Drug Administration), para la aprobación del futuro ensayo clínico. Durante los próximos meses vamos a producir el vector viral en condiciones cercanas a la clínica, y con ello realizaremos diferentes estudios de toxicología en condiciones GLP (Good Laboratory Practice) tanto en ratones como en primates. Tenemos previsto presentar todo este plan a la FDA antes de verano y esperamos tener una respuesta positiva por su parte”, comenta Mª Carmen Álvarez, directora de proyecto de Tetraneuron.

"Durante los próximos meses vamos a producir el vector viral en condiciones cercanas a la clínica, y con ello realizaremos diferentes estudios de toxicología en condiciones GLP (Good Laboratory Practice) tanto en ratones como en primates".

“Contamos con el apoyo del Instituto Cajal-CSIC, que siempre ha entendido que una empresa como la nuestra no podía regirse como otras compañías biotecnológicas respecto a plazos en el desarrollo”, puntualiza Álvarez.

Esta colaboración con el Centro Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) no solo se ha centrado en la primera patente sobre la que nace Tetraneuron, sino que se ha extendido a otra patente más basada en un marcador temprano para la enfermedad de Alzheimer, codesarrollada por ambas entidades.