Horizon Therapeutics, compañía biotecnológica global, ha anunciado que Uplizna (inebilizumab) ha recibido la resolución positiva de financiación por parte del Ministerio de Sanidad. Se trata del primer y único tratamiento aprobado y financiado en España con indicación para tratar el Trastorno del espectro de la neuromielitis óptica o Tenmo. Esta enfermedad rara y autoinmune se origina a consecuencia de una inflamación del sistema nervioso central y se caracteriza por presentar ataques graves, recurrentes e irreversibles que pueden desembocar en una discapacidad permanente, parálisis y ceguera.

Inebilizumab está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con Tenmo que son seropositivos para los anticuerpos antiacuaporina-4 de inmunoglobulina G (IgG-AQP4), lo que supone el 60-75% de los pacientes con esta enfermedad. Es el primer y único tratamiento aprobado en la Unión Europea dirigido a reducir los linfocitos B, los cuales podrían desempeñar un papel central en el origen de esta patología y que ha demostrado disminuir los ataques asociados a esta enfermedad.

Inebilizumab está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con Tenmo que son seropositivos para los anticuerpos antiacuaporina-4 de inmunoglobulina G (IgG-AQP4).

"Esta resolución positiva de financiación es el resultado de la excelente colaboración que hemos llevado a cabo con el Ministerio de Sanidad, quien ha comprendido las necesidades de los pacientes con Tenmo y la urgencia de Horizon Therapeutics en proporcionar a estas personas un medicamento que aborde sus necesidades no cubiertas, ya que hasta ahora no contaban con ninguna opción terapéutica aprobada disponible", señala Jo Benoit, vicepresidente y general manager en Europa de Horizon Therapeutics.

Ataques recurrentes

Una de las principales características del Tenmo es la aparición de ataques recurrentes, impredecibles e irreversibles. Se calcula que el 90% de las personas que padece esta enfermedad continúa sufriendo ataques en los cinco años siguientes al ataque inicial con los tratamientos actualmente utilizados. Incluso un solo ataque puede provocar daños graves e irreversibles, y cada ataque posterior puede empeorar el daño causado por el anterior.

Se calcula que el 90% de las personas que padece esta enfermedad continúa sufriendo ataques en los cinco años siguientes al ataque inicial con los tratamientos actualmente utilizados.

 El Tenmo se desencadena por una respuesta autoinmune del sistema nervioso central, donde las propias células de defensa del cuerpo (linfocitos B) segregan IgG-AQP4, un auto-anticuerpo que ataca a los astrocitos (principales células de soporte del SNC) provocando su destrucción. Esto ocasiona la muerte de las células responsables de la producción de la mielina que recubre los axones de las neuronas y como consecuencia, se produce la muerte neuronal.

Los linfocitos B juegan un papel central en esta patología, por ello, la eliminación de estas células y la prevención de los ataques es clave para reducir el riesgo de discapacidad y daño acumulado por esta enfermedad. Este nuevo tratamiento tiene un mecanismo de acción específico desarrollado para eliminar los linfocitos B CD19 defectuosos, con el fin de reducir significativamente los posibles ataques.

El 89% de los pacientes del grupo IgG-AQP4+ permaneció libre de ataques durante los seis meses posteriores al tratamiento.

En el ensayo clínico pivotal N-MOmentum (2014-000253-36), el mayor ensayo sobre Tenmo hasta la fecha, este medicamento demostró una reducción significativa del riesgo de sufrir un ataque. El 89% de los pacientes del grupo IgG-AQP4+ permaneció libre de ataques durante los seis meses posteriores al tratamiento y más del 83% de los pacientes no presentó ningún ataque durante cuatro años o más.

Diagnóstico precoz y tratamiento adecuado

El Tenmo se diagnostica a menudo de forma errónea o no se diagnostica debido a sus similitudes con otras enfermedades, como la esclerosis múltiple (EM). De hecho, el 41% de los pacientes con ese trastorno afirma haber recibido un diagnóstico inicial erróneo de EM. Como señalan los expertos, el diagnóstico diferencial del Tenmo y la EM es importante porque los tratamientos de la EM pueden ser ineficaces o incluso pueden agravar esta enfermedad rara.

El Tenmo se diagnostica a menudo de forma errónea o no se diagnostica debido a sus similitudes con otras enfermedades, como la esclerosis múltiple (EM).

Además, a diferencia de otras enfermedades autoinmunes, las personas que padecen esta a menudo no consiguen recuperarse de los ataques, lo que puede derivar en una discapacidad permanente debido al daño acumulado: “El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, también conocido por sus siglas en español como Tenmo, es una enfermedad ‘rara y grave’, causada por el ataque del sistema inmune a los nervios ópticos y a la médula espinal, aunque también puede afectar a otras áreas del cerebro. Cursa con brotes que pueden producir ceguera, parálisis en las piernas o los brazos, hipo y vómitos incontrolables y problemas serios para caminar.

Aunque no existe una cura para la enfermedad, ya existen tratamientos que nos permiten prevenir estos brotes, evitar las secuelas que permanecen tras los mismos y mejorar de forma importante la calidad de vida de las personas afectadas. Uno de estos tratamientos ha demostrado que previene y reduce los brotes, tiene un buen perfil de seguridad en pacientes con Tenmo y solo supone dos infusiones cada seis meses, por lo que representa un avance significativo en el tratamiento de esta enfermedad”, afirma la doctora Lucienne Costa-Frossard França, neuróloga del CSUR de Esclerosis Múltiple del Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid).

Trastorno del espectro de la neuromielitis óptica

Tenmo es el término que se usa para referirnos a la neuromielitis óptica y a los síndromes relacionados. Se trata de una enfermedad autoinmune neuroinflamatoria, grave y rara que ataca al nervio óptico, la médula espinal, el cerebro y el tronco encefálico. La pérdida de visión, la parálisis, la pérdida de sensibilidad, la disfunción de la vejiga y los intestinos, y el dolor son algunos de los síntomas frecuentemente asociados a esta patología10. El Tenmo está causado por una respuesta autoinmune del sistema nervioso central, donde las propias células de defensa del cuerpo (linfocitos B) segregan IgG-AQP4, un auto-anticuerpo que ataca a los astrocitos (principales células de soporte del SNC) provocando su destrucción.

Esto ocasiona la muerte de las células responsables de la producción de la mielina que recubre los axones de las neuronas y como consecuencia, se produce la muerte neuronal. Clínicamente, este daño se traduce como un ataque de Tenmo y puede afectar al nervio óptico, la médula espinal y al cerebro. De hecho, cada ataque de Tenmo puede provocar más daño acumulado y discapacidad.  Las consecuencias del Tenmo van más allá de la repercusión clínica y suponen un impacto físico, funcional y psicológico en la calidad de vida de los pacientes.

Las consecuencias del Tenmo van más allá de la repercusión clínica y suponen un impacto físico, funcional y psicológico en la calidad de vida de los pacientes.

A nivel mundial, la prevalencia del Tenmo es de aproximadamente 0,5-4 personas por cada 100.000, por lo que se estima que en Europa al menos 7.300 personas viven con este problema de salud y cada año, aproximadamente, se diagnostican 370 nuevos casos. En España, se estima que alrededor de 400 personas viven con Tenmo. Esta enfermedad es más frecuente en mujeres, afectando más comúnmente a personas de ascendencia africana y asiática y siendo la edad media de aparición de 40 años.